Le cours de Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) a chuté vendredi suite à des rapports faisant état d’un troisième décès de patient lié à son réseau de thérapies géniques cette année, ce qui a encore assombri la confiance des investisseurs malgré les récents efforts de la société pour apporter de la clarté sur sa restructuration et ses projets d’étiquetage de la FDA.
La dernière victime, un homme de 51 ans participant à un essai clinique pour le SRP-9004, la thérapie génique de la société pour le traitement de la myopathie des ceintures (LGMD) de type 2D / R3, a souffert d’une insuffisance hépatique aiguë, une cause de décès également rapportée dans deux cas de mortalité antérieurs associés au traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne approuvé par Sarepta, l’Elevidys.
La mise à jour a été signalée pour la première fois par le site Web de BioCentury jeudi.
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La veille, les investisseurs avaient applaudi la publication d’une mise à jour des efforts en cours d’élargissement de l’étiquetage de l’Elevidys (delandistrogène moxéparvoéc-rokl) par l’entreprise.
En réponse à ces préoccupations en matière de sécurité, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a demandé que l’étiquetage comprenne une mise en garde encadrée pour le risque d’insuffisance hépatique aiguë (ALI) et d’insuffisance hépatique aiguë (ALF), une modification à laquelle Sarepta a accepté.
Cet accord semble résoudre les principaux problèmes concernant l’étiquetage de la partie ambulatoire de la population des patients traités par l’Elevidys. En juin, Sarepta a temporairement suspendu les envois d’Elevidys pour les patients non ambulatoires. Les deux décès précédents liés à l’Elevidys concernaient des garçons adolescents non ambulatoires.
Il convient de noter que la société n’a pas divulgué le troisième décès de patient dans sa récente mise à jour de l’entreprise. Cependant, Sarepta a déclaré qu’elle avait prévu de donner la priorité au développement de sa franchise de traitement de la myopathie des ceintures, à l’exception du SRP-9003 pour le LGMD 2E / R4, ce qui laisse penser que le décès du patient pourrait avoir joué un rôle dans la repriorisation du pipeline de la société.
La société Sarepta a repriorisé son pipeline et a suspendu plusieurs programmes, y compris des thérapies géniques en cours de développement pour la myopathie des ceintures (LGMD). Sarepta devrait soumettre la demande de licence biologique pour le SRP-9003 pour LGMD type 2E / R4 plus tard cette année.
Les analystes de William Blair, commentant la situation, ont noté que le décès du patient est « malheureux et préoccupant, en particulier parce qu’il est survenu avec l’une des autres thérapies géniques de la société ».
Ils ont suggéré que, compte tenu de l’âge du patient, l’insuffisance hépatique aiguë a probablement été également causée par l’administration par voie systémique d’une dose élevée de vecteur d’adéno-associé (AAV), un vecteur commun dans les thérapies géniques.
L’analyste Sami Corwin a souligné l’incertitude entourant la question de savoir si Sarepta publiera d’autres informations sur ce décès de patient ou quand la FDA pourrait répondre aux préoccupations plus générales en matière de sécurité.
Corwin a ajouté dans une note aux investisseurs publiée vendredi que malgré l’abandon du développement du traitement SRP-9004, cet incident pourrait encore soulever des questions sur la sécurité du traitement SRP-9003 au fur et à mesure qu’il progresse vers une éventuelle approbation, ce qui pourrait potentiellement avoir un impact sur son attrait commercial.
Le décès survenu lors de l’essai sur la myopathie des ceintures pourrait également accroître l’hésitation des patients à utiliser l’Elevidys déjà approuvé, en plus de diminuer davantage la confiance des investisseurs dans Sarepta.
En raison des doutes persistants concernant le succès à long terme des programmes de thérapie génique et de la plateforme PMO de Sarepta, William Blair ne voit que peu de potentiel de hausse à court terme pour le titre et attribue une note de Performance de marché.
Bank of America Securities reste également Neutre sur Sarepta Therapeutics, abaissant son objectif de cours de 28 à 20 dollars. Oppenheimer, tout en maintenant une note Surperformance pour Sarepta Therapeutics, a également réduit sa prévision de cours de 45 à 41 dollars.
Mouvement des prix: Vendredi, l’action de Sarepta a chuté de 15,5 % à 18,57 dollars.
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