Vendredi, la Food and Drug Administration (FDA) a publié une lettre de réponse complète concernant la demande de licence biologique d’Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE,) pour l’UX111 (ABO-102), une thérapie génique AAV pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA).
Dans la lettre de réponse complète, la FDA a demandé à l’entreprise de fournir des informations supplémentaires et des améliorations concernant des aspects spécifiques de CMC (chimie, fabrication et contrôles) et des observations effectuées lors des inspections récemment achevées des installations de fabrication.
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La société estime que ces observations sont facilement gérables, étant donné qu’elles sont dues aux installations et aux processus, et ne sont pas directement liées à la qualité du produit.
La société travaillera avec la FDA au cours des prochains mois pour résoudre les observations. Une fois que la situation aura été résolue, elle s’attend à soumettre à nouveau la demande de licence biologique et prévoit une période d’examen de six mois après la nouvelle soumission.
La lettre de réponse complète n’a pas indiqué de problèmes d’examen liés au dossier de données cliniques ou aux inspections cliniques et a demandé que les données cliniques mises à jour des patients actuels soient incluses dans la nouvelle soumission.
William Blair considère que la lettre de réponse complète est un autre revers malheureux pour la société. «Cependant, les revenus de l’UX111 ne sont pas au cœur de notre thèse d’investissement», a écrit l’analyste.
L’analyste Sami Corwin déclare qu’il n’est pas rare que les thérapies géniques reçoivent des lettres de réponse complète en raison de problèmes de chimie, de fabrication et de contrôle (CMC) – surtout pour celles effectuées à l’extérieur du corps (ex-vivo).
Corwin croit que les préoccupations de la FDA pourraient probablement être résolues rapidement, mais il est impossible de prévoir l’échéance pour résoudre la lettre de réponse complète et soumettre à nouveau la demande de licence biologique (BLA).
Ce retard pourrait également avoir un impact sur la soumission de la BLA pour le DTX401, un traitement de la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa).
Il n’est pas clair si la demande de la FDA concernant des données actualisées provenant de patients actuels de l’UX111 retardera considérablement la nouvelle soumission de la BLA. Bien que cela puisse augmenter le risque de perdre les bons du programme d’examen prioritaire (PRV) liés aux approbations de l’UX111 et du DTX401 – qui doivent être approuvés avant octobre 2026 en vertu de la loi actuelle – la société estime qu’elle sera toujours en mesure de soumettre les deux applications à temps pour conserver les PRV.
Wedbush maintient une position neutre sur Ultragenyx, abaissant l’objectif de cours à 34 $ (soit une baisse de 1 $).
Morgan Stanley maintient Ultragenyx à Surperformance, abaissant l’objectif de cours de 65 $ à 55 $.
Le titre de la société gagne 0,88 % à 29,77 $ au moment de la publication de cet article lundi.
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