L’action de Capricor Therapeutics Inc. (NASDAQ:CAPR) est à la baisse ce vendredi.
La société a reçu une lettre de réponse complète (CRL) de la part de la Food and Drug Administration américaine (FDA) concernant sa demande de licence biologique (BLA) pour Deramiocel, le principal candidat de la société en matière de thérapie cellulaire pour la cardiomyopathie associée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Dans la lettre de réponse complète, la FDA a déclaré qu’elle avait achevé l’examen de la demande mais qu’elle ne pouvait pas approuver la BLA sous sa forme actuelle.
L’agence a précisé que la demande de licence biologique ne satisfaisait pas à l’exigence légale de preuves substantielles d’efficacité et que des données cliniques supplémentaires étaient nécessaires.
La lettre de réponse complète a également fait référence à certains éléments en suspens de la section chimie, fabrication et contrôle (CMC) de la demande, dont la plupart, affirme Capricor, ont été abordés dans des communications antérieures à la FDA.
Cependant, la FDA n’a pas examiné ces éléments en raison de l’heure à laquelle la lettre de réponse complète a été émise.
La FDA a confirmé qu’elle relancera l’horloge de révision une fois la soumission effectuée. De plus, l’agence a offert à la société la possibilité de demander une réunion de type A pour discuter de la suite des événements.
Capricor prévoit de poursuivre ses échanges avec la FDA pour déterminer les prochaines étapes appropriées.
La demande de licence biologique (BLA) de Capricor pour Deramiocel a été soumise à une procédure d’examen prioritaire en mars 2025, étayée par des données de l’essai HOPE-2, de son extension en ouvert (OLE) et de comparaisons avec l’histoire naturelle issues de bases de données financées par la FDA.
« Nous sommes surpris par cette décision de la part de la FDA. Nous avons suivi leurs conseils tout au long du processus. Avant la lettre de réponse complète, l’examen avait bien avancé sans rencontrer de problèmes majeurs, notamment une inspection réussie avant homologation et la finalisation de l’examen à mi-parcours », a déclaré Linda Marbán, PDG de Capricor. « Capricor prévoit de soumettre des données de l’essai clinique HOPE-3 de phase 3 pour fournir des preuves supplémentaires de l’efficacité d’une étude adéquate et bien contrôlée. L’essai HOPE-3 est un essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo portant sur 104 patients, avec des résultats de pointe attendus au troisième trimestre de 2025. »
Capricor Therapeutics a fourni des mises à jour réglementaires sur sa demande de licence biologique (BLA) pour Deramiocel en juin dernier.
La société a été informée qu’aucune réunion de comité consultatif n’avait encore été programmée.
Mouvement des prix: Vendredi, avant l’ouverture du marché, l’action était en baisse de 37,4 % à 7,14 dollars.
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