Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX), une société de biotechnologie spécialisée dans le développement de traitements pour les troubles musculaires rares, a récemment dévoilé des résultats prometteurs de son programme sevasemten pour la dystrophie musculaire de Becker (BMD) et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Les deux maladies sont des troubles génétiques progressifs caractérisés par une faiblesse musculaire et une dégénérescence. La DMD est généralement plus sévère et apparaît plus tôt que la BMD.
Jeudi, la société a annoncé les données de MESA. Cet essai d’extension en ouvert fournit un accès continu au sevasemten aux participants atteints de la maladie de Becker qui étaient inscrits dans ARCH ou qui avaient terminé CANYON, GRAND CANYON ou DUNE.
Au 31 mars 2025, 99 % des participants éligibles (n=85) sont inscrits à l’étude MESA. Les données de MESA ont permis de démontrer une stabilisation durable de la maladie.
Les participants à l’étude CANYON qui sont passés à l’étude MESA ont montré une augmentation des scores de l’Échelle de cotation ambulatoire Nord (NSAA) sur 18 mois (0,8 point d’amélioration par rapport à la moyenne), avec une tendance à l’amélioration chez les participants au placebo ayant commencé à prendre du sevasemten (0,2 point d’amélioration depuis l’initiation du sevasemten).
Le NSAA mesure les capacités motrices fonctionnelles des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Durant les 18 mois de traitement par sevasemten, les scores de NSAA des participants ont continué à diverger par rapport aux déclins fonctionnels attendus suite à des études de l’histoire naturelle de la maladie de Becker multiples.
De plus, les scores de NSAA des participants de l’étude ARCH qui sont passés à MESA sont restés stables après trois ans de traitement. Le sevasemten présente un profil de sécurité favorable après trois ans de traitement.
Edgewise a récemment terminé une réunion de type C avec la Food and Drug Administration américaine (FDA).
Alors que la FDA a jugé les données de CANYON insuffisantes pour une approbation accélérée, l’agence a réitéré que le NSAA est un point final cliniquement pertinent pour une approbation traditionnelle.
L’approbation accélérée est un moyen pour la FDA d’approuver plus rapidement des médicaments pour des affections graves répondant à un besoin médical non satisfait, sur la base d’un critère de substitution (mesure raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique). Cependant, des études confirmatoires sont nécessaires après l’approbation. L’approbation traditionnelle, quant à elle, nécessite généralement des données d’essais cliniques plus étendues démontrant un bénéfice clinique direct.
L’étude GRAND CANYON dispose d’une puissance élevée pour montrer une différence statistiquement significative par rapport au placebo pour le NSAA sur 18 mois et va dans le sens des données de premier plan du quatrième trimestre 2026.
La société a également annoncé des données de premier plan de ses essais de phase 2 sur la dystrophie musculaire de Duchenne, les études LYNX et FOX.
Les objectifs étaient d’explorer une gamme de doses pour évaluer la sécurité et d’identifier une dose potentiellement bénéfique pour la phase 3. Dans les deux études, le sevasemten a été bien toléré aux doses cibles.
LYNX est une étude de phase 2 en cours pour évaluer l’effet du sevasemten sur la sécurité, les biomarqueurs des lésions musculaires et la fonction chez les participants atteints de Duchenne de 4 à 9 ans traités avec le sevasemten.
La société a identifié une dose de 10 mg à évaluer en phase 3.
Conception similaire à LYNX, l’étude FOX est également une étude de phase 2 en cours pour évaluer l’effet du sevasemten sur la sécurité, les biomarqueurs des lésions musculaires et la fonction chez les participants atteints de Duchenne de 6 à 14 ans ayant déjà été traités par thérapie génique.
La société prévoit de rencontrer la FDA au quatrième trimestre 2025 pour discuter de la conception de la phase 3, notamment pour obtenir des informations sur la population de patients et les critères d’évaluation, avec l’intention de lancer l’étude pivot en 2026.
Mouvement des prix : L’action EWTX est en baisse de 11,6 % à 12,68 $ lors de la dernière vérification jeudi.
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