Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) a annoncé mercredi dans un communiqué de presse les résultats de phase 1 de son médicament salanersen (BIIB115/ION306), un oligonucléotide antisens (ASO) à développement pour la amyotrophie spinale (AMS).
Biogen a obtenu la licence mondiale pour le développement, la fabrication et la commercialisation de salanersen auprès d’Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS). Salanersen a été découvert par Ionis.
Utilisant le même mécanisme d’action que le Spinraza (nusinersen) mais conçu pour être plus puissant, le salanersen peut garantir une grande efficacité et permettre une administration annuelle.
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Une analyse intermédiaire de l’étude de phase I chez des patients atteints d’AMS précédemment traités par la thérapie génique Zolgensma (NYSE :NVS) de Novartis AG (NASDAQ:NVS), a été menée pour éclairer la décision de faire avancer le salanersen dans des études d’enregistrement.
Les deux doses de 40 mg et 80 mg administrées une fois par an ont été généralement bien tolérées et ont entraîné un ralentissement important de la neurodégénérescence, comme le montrent les baisses des taux de neurofilaments.
Les données exploratoires sur les résultats cliniques montrent des améliorations cliniquement significatives en termes de fonction et en termes de réalisation de nouveaux jalons de l’Organisation mondiale de la santé (OMS) sur une période d’un an.
Les résultats intermédiaires proviennent de la partie B (n=24) chez les personnes ayant reçu une dose annuelle de 40 mg ou de 80 mg de salanersen.
Chez les participants avec des concentrations initiales élevées en neurofilament chaîne légère (NfL), indiquant une neurodégénérescence en cours, l’initiation de salanersen a entraîné des réductions moyennes de 70 % de NfL à six mois, qui se sont maintenues pendant l’intervalle de dosage d’un an.
Les données exploratoires sur les résultats cliniques ont été évaluées pour le sous-groupe de participants ayant suivi le traitement pendant au moins un an (n=8 participants âgés de 2 à 12 ans ayant reçu 40 mg de salanersen). La moitié (soit 4 sur 8) de ces participants a atteint des nouveaux jalons moteurs OMS qu’ils n’avaient pas pu atteindre auparavant de manière autonome ou avec une aide, tels que la marche, le rampé, le fait de se tenir debout ou de s’assoir.
De plus, ces participants ont constaté des améliorations cliniquement significatives de la fonction motrice entre le début du traitement et la fin de la première année, notamment une amélioration moyenne de 3,3 points (ET 4,46) par rapport au début de l’étude sur l’échelle fonctionnelle motrice Hammersmith – échelle étendue (HFMSE), et une amélioration de 5,3 points (ET 4,75) sur le module de membres supérieurs révisé (RULM).
Biogen collabore actuellement avec les autorités sanitaires mondiales pour déterminer le processus de conception des études de phase 3.
Début juin, Biogen a lancé le dosage dans le cadre de l’étude BRAVE de phase 3 pour évaluer l’efficacité et la sécurité de l’omaveloxolone chez des enfants atteints d’ataxie de Friedreich (AF) âgés de 2 ans à moins de 16 ans.
Les participants non ambulatoires et ambulatoires peuvent tous deux être admissibles à l’étude.
Actuellement, l’omaveloxolone est commercialisé sous le nom de marque Skyclarys dans plus de 40 pays, dont les États-Unis et l’Union européenne, et est le seul produit approuvé pour l’AF chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus.
Mouvement des prix Les actions de Biogen ont augmenté de 0,58 % à 127,04 dollars à l’annonce de cette nouvelle mercredi.
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