Capricor Therapeutics Inc (NASDAQ:CAPR) a fourni mardi des mises à jour réglementaires concernant sa demande de licence biologique (BLA) pour Deramiocel, le principal candidat en thérapie cellulaire de la société pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) – la cardiomyopathie associée.
La DMD est une maladie génétique liée à l’X caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive affectant les muscles squelettiques, respiratoires et cardiaques.
Elle est causée par l’absence de dystrophine fonctionnelle, une protéine structurale clé des cellules musculaires. La DMD touche environ 15 000 personnes aux États-Unis et affecte principalement les garçons.
Dans le cadre de l’évaluation continue de la FDA, la société a été informée qu’une réunion du comité consultatif n’est pas indiquée pour le moment.
La BLA reste soumise à un examen prioritaire, avec une date cible d’action en vertu de la loi sur les médicaments sur ordonnance et les frais d’utilisateur (PDUFA) au 31 août 2025.
Selon certains médias, Vinay Prasad, directeur du Centre d’évaluation et de recherche biologique de la FDA, a annulé la réunion du comité consultatif sur la thérapie cellulaire de la société pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
La FDA a informé Capricor de son intention de tenir la réunion du comité consultatif le 30 juillet 2025, bien que cette date soit en attente de confirmation par la FDA. Aucun problème important ou lacune majeure n’a été noté lors de l’évaluation à mi-parcours.
Linda Marbán, PDG de Capricor, explique que la société a atteint tous les jalons réglementaires clés tels que prévus, y compris une inspection réussie avant la mise sur le marché et un examen à mi-parcours sans heurt. Avec la demande toujours soumise à un examen prioritaire, elle estime que Capricor est en bonne position pour la date de PDUFA.
Capricor a récemment présenté des données sur quatre ans de son étude d’extension en ouvert HOPE-2 lors de la conférence de 2025 du Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), ce qui représente l’une des séries de données de traitement les plus longues pour la DMD, notamment des mesures de la fonction musculaire cardiaque et squelettique.
Mouvement des prix: Mardi, l’action de Capricor a bondi de 20 % à 9,22 dollars
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