Sionna Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SION) a publié les résultats de ses essais de phase 1 de SION-719 et de SION-451, les premiers stabilisants du domaine de liaison aux nucléotides 1 (NBD1) de l’entreprise, sur des volontaires en bonne santé.
Cent sujets ont reçu des doses dans l’essai du SION-719, et 110 sujets ont reçu des doses dans l’essai du SION-451.
Points saillants des données
Les deux stabilisants NBD1 ont été généralement bien tolérés et ont atteint les objectifs de concentration pharmacocinétiques (PK) établis en utilisant le modèle préclinique des cellules épithéliales bronchiques humaines (CFHBE) de la mucoviscidose (CF) de Sionna.
Ces données renforcent le potentiel des deux stabilisants NBD1 à fournir des avantages cliniquement significatifs pour les patients atteints de la mucoviscidose, y compris le potentiel de fonction CFTR de type sauvage, soit en complément du traitement standard (SOC), soit dans une combinaison double exclusive avec des modulateurs complémentaires.
Les deux composés ont été généralement bien tolérés lors des essais de phase 1. Aucun événement indésirable grave, aucun événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE) n’ayant nécessité l’arrêt du médicament, ni aucun TEAE limitant la dose n’ont été observés. La plupart des TEAE étaient légers à modérés.
Un TEAE de Grade 1 lié aux tests de la fonction hépatique (LFTs) a été observé chez un sujet traité par SION-451 qui a obtenu un résultat positif au test de la grippe; aucun TEAE lié aux LFTs n’a été observé dans les autres cohortes de SION-451.
Aucun TEAE lié aux LFTs n’a été observé chez les sujets traités par SION-719.
Les données de la partie C de chaque essai soutiennent l’utilisation d’une formulation en comprimés dans les études futures et indiquent que les deux composés peuvent être dosés à l’état alimenté ou à jeun.
SION-719 et SION-451 ont atteint les concentrations PK cibles souhaitées à des doses multiples deux fois par jour.
Les deux stabilisants ont atteint les seuils d’exposition qui peuvent fournir des avantages cliniquement significatifs s’ils sont administrés en complément du SOC ou dans une combinaison double exclusive avec des modulateurs complémentaires.
Prochaines étapes pour le SION-719 :
Sionna fait progresser le SION-719 dans un essai de preuve de concept de phase 2a évaluant le composé en complément du SOC chez les patients atteints de la mucoviscidose.
Sionna est en bonne voie pour lancer cet essai au second semestre 2025, avec des données de premier plan prévues pour la mi-2026.
L’application IND (Nouveau médicament expérimental) du SION-719 a été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA). Le premier sujet a reçu des doses dans le cadre d’une étude d’interaction médicamenteuse (DDI) avec le midazolam, afin de confirmer que le SION-719 peut être dosé en association avec le SOC conformément à sa notice.
L’étude sera terminée avant le début de l’essai de phase 2a.
Prochaines étapes pour le SION-451 :
Sionna prévoit de lancer un essai de combinaison double avec des volontaires sains de phase 1 évaluant le SION-451 associé au SION-2222 (galicaftor) et au SION-109.
L’essai évaluera l’innocuité, la tolérance et les PK de doses variables des combinaisons doubles. Il permettra de sélectionner une combinaison double pour un essai de phase 2b chez les patients atteints de la mucoviscidose.
Sionna est en bonne voie pour entamer l’essai de volontaires sains au second semestre 2025, avec des données de premier plan attendues pour la mi-2026.
En février, Sionna Therapeutics a clôturé son offre publique initiale (IPO) de 12,18 millions d’actions à 18,00 $ l’action, pour un produit brut d’environ 219,2 millions de dollars.
Mouvement des prix : Mercredi, lors de la dernière vérification, l’action de SION a augmenté de 6,80 % pour atteindre 15,47 $.
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