Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:RCKT) a annoncé mardi une mise à jour concernant le RP-A501, sa thérapie génique à l’étude pour la maladie de Danon, un trouble génétique rare à dominante liée à l’X qui se manifeste par la triade clinique de la cardiomyopathie (raideur des muscles cardiaques), myopathie squelettique (faiblesse) et une déficience intellectuelle.
Un patient participant à l’essai pivot de phase 2 du RP-A501 a eu un effet indésirable grave inattendu (SAE). Le patient est décédé après une infection systémique aiguë.
Gil Blum, analyste de Needham, a rétrogradé Rocket Pharmaceuticals de Buy à Hold, avec un prix prévisionnel de zéro dollar contre 42 dollars auparavant. L’analyste a cité l’augmentation de l’incertitude autour du principal facteur de valeur de l’entreprise comme raison clé de la rétrogradation.
« Nous continuons à avoir une vision favorable de l’efficacité du RP-A501; cependant, nous voyons une incertitude accrue pour le produit en raison de préoccupations en matière de sécurité », a déclaré Blum dans une note d’analyste.
Blum anticipe une lecture limitée des autres programmes AAV de Rocket, qui utilisent des schémas d’immunosuppression plus simples.
L’analyste de Chardan Research, Geulah Livshits, a également abaissé son objectif de cours de 46 à 17 dollars tout en maintenant la note Buy.
Alors que la divulgation ne nie pas les avantages rapportés pour le programme, le décès du patient et les commentaires concernant les cas de TMA affectent le profil bénéfice / risque du RP-A501, a déclaré Livshits dans une note d’analyste.
Compte tenu du focus de l’administration du contrôle et de la régulation des produits biologiques (CBER) sur le bénéfice / risque, l’analyste a réduit la probabilité de succès de 70% à 40%, en attendant de plus amples détails sur les commentaires et les prochaines étapes de l’agence.
L’analyste prévoit la prise en charge plus lente de la population atteinte de la maladie de Danon (3,6% d’ici 2030), en supposant une plus grande prudence parmi les prescripteurs.
Chardan note que la société n’a pas révélé combien de patients ont été traités dans l’essai jusqu’à présent, mais a déclaré que l’étude est actuellement sur-remplie, avec plus de patients prêts à commencer le traitement.
La direction a mentionné plusieurs prochaines étapes possibles, telles que le passage à un traitement immunomodulateur plus simple, l’utilisation d’inhibiteurs de complément existant reconnus comme étant sûrs, et l’exclusion continue des patients génétiquement prédisposés à l’activation du complément.
Chardan souligne qu’il n’est toujours pas clair si d’autres traitements immunomodulateurs pourraient réduire le risque de TMA. On ne sait pas quand la société pourrait se mettre d’accord avec la FDA et relancer l’essai. Des modifications supplémentaires telles que l’inscription de nouveaux patients pourraient être nécessaires, ce qui pourrait entraîner d’autres retards.
Compte tenu de cette incertitude, les résultats de l’étude clinique sont attendus plus tard que l’échéance de mi-2026 qui avait été précédemment avancée.
D’autres réactions d’analystes :
- Jefferies a rétrogradé Rocket Pharmaceuticals de Buy à Hold et a abaissé son objectif de cours de 29 à 2,5 dollars.
- Leerink Partners a rétrogradé Rocket Pharmaceuticals de Outperform à Market Perform, abaissant l’objectif de cours de 37 à 8 dollars.
- Scotiabank maintient Rocket Pharmaceuticals avec une note Sector Outperform, abaissant l’objectif de cours de 51 à 19 dollars.
Mouvement des prix Actions RCKT est en hausse de 6,44 % à 2,48 dollars lors du dernier contrôle effectué mercredi.
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