Savara Inc. (NASDAQ:SVRA) a annoncé ce mardi avoir reçu une lettre de refus de dépôt (RTF) de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) concernant la demande de licence biologique (BLA) pour Molbreevi, un traitement destiné à traiter les patients atteints de protéinose alvéolaire pulmonaire (PAP) (auto-immune).
La PAP auto-immune est une maladie pulmonaire rare caractérisée par l’accumulation anormale de surfactant sur les alvéoles pulmonaires.
Le surfactant est composé de protéines et de lipides et est une substance physiologique importante qui recouvre les alvéoles pour les empêcher de s’effondrer.
Par conséquent, un excédent de surfactant s’accumule dans les alvéoles, provoquant un échange gazeux altéré et des symptômes cliniques tels que l’essoufflement, souvent accompagné de toux et de fatigue fréquente.
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Après examen préliminaire, la FDA a déterminé que la BLA soumise en mars 2025 n’était pas suffisamment complète pour permettre un examen approfondi et a demandé des données supplémentaires liées à la chimie, à la fabrication et aux contrôles (CMC). Le RTF n’a pas été le résultat de préoccupations en matière de sécurité, et la FDA n’a pas demandé ou recommandé d’études supplémentaires sur l’efficacité. En l’espace de 30 jours, l’entreprise a l’intention de demander une réunion de type A avec l’Agence. « Les données CMC demandées dans la lettre RTF sont actuellement générées, et nous avons hâte de rencontrer la FDA pour aligner nos prochaines étapes », a déclaré Matt Pauls, président et directeur général de Savara. « Sur la base de notre compréhension de la lettre, nous sommes convaincus que nous pouvons répondre de manière approfondie à la demande de l’Agence et nous prévoyons de soumettre à nouveau notre BLA au quatrième trimestre de 2025. Nous avons une grande confiance dans notre programme pour la PAP auto-immune et nous pensons que nos données cliniques démontrent que le MOLBREEVI améliore le transfert de gaz pulmonaire et la qualité de vie liée à la santé respiratoire de cette maladie rare. » Pauls a poursuivi : « Comme cela est décrit dans notre rapport annuel, nous travaillons à l’établissement d’une chaîne d’approvisionnement redondante. Conformément à cette stratégie, nous sommes sur la bonne voie pour finaliser le transfert de technologie avec notre fabricant de principe actif sous contrat à l’automne. Nous avons terminé trois lots de qualification de performance de procédé en amont, nous sommes en train de finaliser notre campagne PPQ en aval et avons commencé notre analyse de comparabilité analytique. » Mouvement des prix : Mardi, lors du dernier contrôle, l’action SVRA avait reculé de 28,9 %, à 2,02 dollars. Lecture suivante Photo via Shutterstock