Les actions de Biohaven Ltd. (NYSE:BHVN) ont chuté jeudi après que la Food and Drug Administration (FDA) ait reporté inopinément la date de révision de son médicament pour les maladies rares, le troriluzole.
La Division de Neurologie 1 de l’Office des sciences du FDA a informé Biohaven qu’elle reportait la date PDUFA pour la demande de nouveau médicament du troriluzole (NDA) pour l’ataxie spinocérébelleuse (SCA) de trois mois, afin de permettre l’examen complet des soumissions récentes de Biohaven relatives aux informations demandées par la FDA .
Si le troriluzole est approuvé, il serait le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour l’SCA. L’ataxie spinocérébelleuse est un groupe de troubles neurodégénératifs à transmission dominante caractérisé par une perte progressive du contrôle moteur volontaire et une atrophie du cervelet et du tronc cérébral. L’ataxie spinocérébelleuse touche environ 15 000 personnes aux États-Unis et 24 000 en Europe et au Royaume-Uni.
Les patients présentent une morbidité significative, notamment une démarche altérée entraînant des chutes, une perte de l’ambulation et une progression vers un fauteuil roulant, l’incapacité à communiquer en raison d’un trouble de l’élocution, des difficultés à avaler et un décès prématuré.
La Division a également informé Biohaven qu’elle prévoit actuellement de tenir une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande, mais aucune date n’a été fixée.
La FDA n’a soulevé aucune nouvelle préoccupation dans cette lettre. La décision de la FDA concernant la NDA est attendue au quatrième trimestre 2025, par rapport au troisième trimestre 2025, qui était attendu plus tôt.
Vlad Coric, président et directeur général de Biohaven, a déclaré : “Les données cliniques présentées dans la NDA montrent un profil bénéfice-risque très favorable avec le troriluzole, un médicament oral à prise quotidienne, ralentissant la progression de la maladie de 50 à 70 %, selon l’échelle f-SARA, et réduisant le risque de chutes”.
La société a récemment terminé la réunion d’examen à mi-parcours de la FDA et les inspections réglementaires de Biohaven et des principaux sites de recherche clinique pour le troriluzole pour l’ataxie spinocérébelleuse. L’examen à mi-parcours a conclu qu’il n’y avait pas de problèmes de sécurité majeurs non identifiés précédemment, et il ne semble pas qu’une stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques (REMS) soit nécessaire.
En avril, la société a annoncé un accord de financement non dilutif de 600 millions de dollars avec Oberland Capital Management LLC. L’accord, avec 250 millions de dollars de produits bruts reçus à la clôture le 30 avril 2025, devrait soutenir la planification du lancement commercial de la troriluzole pour l’ataxie spinocérébelleuse, les activités de développement clinique et les opérations commerciales en cours.
Les liquidités, les équivalents de liquidités, les titres négociables et les liquidités restreintes au 30 avril 2025 se montaient à environ 518 millions de dollars.
Les analystes de William Blair ont qualifié ce retard de surprenant, d’autant plus qu’il fait suite à l’examen à mi-parcours achevé. Les actions de Biohaven sont en baisse en réponse à l’extension de la PDUFA et à un cadre réglementaire de la FDA de plus en plus incertain compte tenu des efforts de restructuration, selon William Blair.
« Nous comprenons l’incertitude ici et la perception d’une augmentation de l’incertitude réglementaire, mais nous restons optimistes quant à l’idée que la FDA fera preuve de plus de flexibilité réglementaire que l’EMA, étant donné la nature des maladies rares de l’ataxie spinocérébelleuse, le manque d’options de traitement pour la maladie et le risque / bénéfice du troriluzole par rapport aux données historiques naturelles appariées », ont déclaré les analystes de William Blair.
William Blair réitère la note Surperformance compte tenu de la conviction dans la probabilité d’approbation.
Mouvement des prix: Jeudi, l’action BHVN a chuté de 14,3 % pour s’établir à 16,85 $ lors de la dernière vérification.
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