CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) a annoncé mercredi de nouveaux résultats d’étude de niveau supérieur pour établir les facteurs de risque de la maladie cardiaque athérosclérotique.
La société a divulgué des données sur les 10 premiers patients de son essai de première dose chez l’homme de phase 1, ciblant l’ANGPTL3 dans quatre groupes de patients avec un taux élevé de lipoprotéines de faible densité (LDL), de triglycérides (TG) ou des deux.
Les données proviennent des 10 premiers patients des quatre premières cohortes (doses basées sur le poids corporel maigre de DL1 [0,1 mg/kg], DL2 [0,3 mg/kg], DL3 [0,6 mg/kg] et DL4 [0,8 mg/kg]) avec au moins 30 jours de suivi pour chaque participant à la date de coupure des données du 16 avril.
Une seule dose de CTX310 a démontré des diminutions dose-dépendantes de l’ANGPTL3, des TG et des LDL.
- Sur la base de l’abaissement de l’ANGPTL3, DL1 et DL2 étaient des doses minimales actives, tandis que le traitement aux doses DL3 et DL4 a réduit jusqu’à 75 % des niveaux de référence en ANGPTL3.
- Un patient de la DL4 atteint de sHTG a présenté une réduction de 82 % des triglycérides par rapport à un taux de référence de 1073 mg/dl au jour 30, et un patient de la DL3 atteint de l’hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH) a présenté une réduction de 81 % du LDL-C par rapport à un taux de référence de 256 mg/dl au jour 90 – soutenant le potentiel d’efficacité ciblée chez les populations à haut risque.
Le CTX310 a été bien toléré, aucun événement indésirable grave (EIG) lié au traitement n’a été signalé et aucun événement indésirable (EI) de grade ≥3 n’a été rapporté.
- Aucun changement cliniquement significatif dans les taux d’alanine aminotransférase (ALT), d’aspartate aminotransférase (AST), de bilirubine ou de plaquettes n’a été observé à aucun niveau de dose. Aucune tendance dose-dépendante n’a été observée pour aucune de ces mesures de laboratoire.
La société prévoit de présenter les données de l’essai de phase 1 sur le CTX310 lors d’une réunion médicale au second semestre 2025.
Mercredi, Chardan Research a abaissé l’objectif de cours de 84 à 82 dollars, avec un rating à l’achat.
L’analyste de Chardan, Geulah Livshits, écrit: «Les résultats PI de niveau supérieur pour le CTX310 indiquent un bon profil de sécurité et d’activité, bien que des données plus détaillées au second semestre 2025 aideront à comprendre la compétitivité.»
Mercredi, CRISPR a annoncé que le solde de trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables s’élevaient à 1,85 milliard de dollars au 31 mars.
Les résultats de cette étude ne comprenaient pas de données au niveau des patients. Ils comprennent également des résultats de patients atteints de diverses maladies, ce qui pourrait contribuer à la variabilité. Cependant, les chiffres des biomarqueurs s’alignent généralement sur les « indicateurs de référence établis par les actifs ARNi pour l’ANGPTL3 », ajoute Livshits.
La mise à jour de CRISPR, plus les données de deuxième génération de l’éditeur génétique PCSK9 de Verve Therapeutics Inc (NASDAQ:VERV), qui est le second, indiquent un équilibre prometteur entre les avantages et les risques pour les traitements par édition de gènes.
L’analyste a également parcouru les réseaux sociaux du directeur du CBER, Vinay Prasad. Ses commentaires révèlent une critique de l’approche / des données PCSK9 de première génération de Verve. Cela pourrait signaler un sentiment négatif à l’égard des traitements avancés que CRSP, Verve et d’autres fabricants pourraient être amenés à utiliser, déclare Livshits.
Le secrétaire à la Santé, Robert F. Kennedy, a choisi Prasad pour être le régulateur des vaccins de la Food and Drug Administration. Prasad remplace l’ancien directeur du CBER, Peter Marks, que Kennedy a forcé à démissionner.
Mouvement des prix : Mercredi, l’action CRSP a augmenté de 2,99 %, pour atteindre le cours de 34,15 dollars.
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