PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) a annoncé lundi les résultats de l’étude de phase 2 PIVOT-HD sur le PTC518 (votoplam) pour le traitement de la maladie de Huntington de stade 2 et 3.
La maladie de Huntington est un trouble neurodégénératif progressif provoqué par une mutation du gène de la huntingtine (HTT), qui entraîne la destruction des cellules cérébrales. Elle se caractérise par des mouvements incontrôlables (chorée), un déclin cognitif, un déclin cognitif, et des troubles psychiatriques.
L’étude a atteint son critère principal d’efficacité, la réduction des taux sanguins de la protéine HTT (p<0,0001) à la semaine 12, et avec un bon profil de sécurité et de tolérance. De plus, les données sur 12 mois des patients de stade 2 sont cohérentes avec la diminution dose-dépendante de la protéine HTT et les tendances dose-dépendantes observées sur les échelles cliniques.
« Nous attendons avec impatience des discussions sur le développement et les prochaines étapes réglementaires, notamment sur le potentiel d’une autorisation accélérée, car nous travaillons à mettre en place potentiellement la première thérapie modifiant le cours de la maladie… », a déclaré Matthew B. Klein, MD, directeur général de PTC Therapeutics.
Les résultats de l’ensemble de la cohorte de 12 mois montrent une diminution dose-dépendante des taux de HTT sanguins, avec 23 % à une dose de 5 mg pour les patients des stades 2 et 3, et 39 % et 36 % à une dose de 10 mg pour les patients de stade 2 et 3, respectivement. Pour les patients de stade 2, des tendances dose-dépendantes de bénéfices ont été observées sur les échelles cliniques, notamment l’Échelle unifiée composite d’évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS) et le sous-échelle du score moteur total (TMS).
Pour les patients de stade 3, les tendances ont été en faveur du groupe de dose de 5 mg par rapport au placebo, mais pas pour le groupe de dose de 10 mg, ce qui suggère que l’effet du traitement peut être différent chez les patients de stade 3 par rapport aux patients de stade 2. Il semble que les investisseurs réagissent à cela, le titre ayant perdu près de 20 % de sa valeur lors de la séance de préouverture.
PTC518 a montré un profil de sécurité et de tolérance favorable pour toutes les doses et pour les stades de la maladie, sans événements indésirables graves liés au traitement ou pics de la protéine à chaîne légère de neurofilament (NfL).
En outre, les données de traitement sur 24 mois des patients dont les données ont été partagées l’année dernière (N = 21) montrent des signaux de tendances dose-dépendantes sur la cUHDRS, la capacité fonctionnelle totale (TFC) et les sous-échelles du test des modalités des chiffres et symboles (SDMT) par rapport à une cohorte historique naturelle appariée par propension du registre ENROLL-HD.
À 24 mois, une diminution dose-dépendante du NfL plasmatique a également été observée, de 8,9 % (p nominal = 0,12) pour une dose de 5 mg, à 14 % (p nominal = 0,03) pour une dose de 10 mg.
En avril, le Comité des médicaments à usage humain de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a publié un avis positif sur la demande d’autorisation de mise sur le marché pour le Sephience (sépiaptérine) pour le traitement de la phénylcétonurie. L’avis inclut une étiquette large qui couvre tous les âges et les niveaux de gravité de la maladie.
Mouvement des prix : Lundi, l’action PTCT a chuté de 18,60 % pour atteindre 40,65 $.
Lecture connexe :