Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM) a publié lundi les résultats de l’essai clinique de phase 3 TRANSCEND évaluant le setmelanotide, un agoniste du récepteur mélanocortique 4 (MC4R), pour le traitement de l’obésité hypothalamique acquise.
L’obésité hypothalamique acquise est une forme rare, non génétique d’obésité due à des lésions de l’hypothalamus, la région du cerveau contrôlant l’équilibre énergétique, souvent causées par des tumeurs, une chirurgie ou une radiothérapie, entraînant une prise de poids rapide et des complications métaboliques.
L’essai mondial a atteint son critère d’évaluation principal avec une réduction statistiquement significative et cliniquement importante de l’indice de masse corporelle (IMC) avec le setmelanotide chez les patients adultes et pédiatriques par rapport à un placebo.
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Les points saillants des données à la une comprennent:
- -19,8 % de différence par rapport au placebo dans la réduction de l’IMC (N=120).
- La réduction moyenne de l’IMC comme critère d’évaluation principal était de -16,5 % par rapport à la valeur initiale pour tous les patients sous traitement par setmelanotide (n=81) par rapport à un changement de l’IMC de+3,3 % pour les patients sous placebo (n=39) à 52 semaines.
- 80% des patients sous setmelanotide ont atteint une réduction de l’IMC de 5 % ou plus à 52 semaines.
- -19,2 % de réduction de l’IMC par rapport au placebo a été constaté chez les patients adultes (n=49) et -20,2 % chez les patients de moins de 18 ans (n=71) à 52 semaines.
La société indique que l’essai mondial de phase 3 TRANSCEND est censé être le plus important et le plus long essai contrôlé par placebo pour évaluer la thérapie des patients atteints d’obésité hypothalamique acquise. L’essai en double aveugle contrôlé pendant 52 semaines a recruté 120 patients.
Des améliorations cliniquement significatives ont été observées pour les principaux critères d’évaluation secondaires à la 52e semaine, notamment:
- 83 % des patients sous traitement par setmelanotide ont obtenu une réduction de l’IMC de 5 % ou plus (n=33 patients âgés de 18 ans ou plus) ou une réduction du score Z de l’IMC de 0,2 point ou plus (n=48 patients de moins de 18 ans).
- -1,4 réduction moyenne ajustée par placebo dans la moyenne hebdomadaire du score de la faim maximale quotidienne pour les patients de 12 ans ou plus (n=81) (p=0,003).
Aucun nouveau signal de sécurité n’a été observé avec le setmelanotide, en accord avec le profil de sécurité bien établi et bien compris du setmelanotide. Conformément à l’expérience clinique antérieure, le setmelanotide a été généralement bien toléré dans l’essai TRANSCEND.
Les événements indésirables les plus fréquents (apparaissant chez plus de 20 % des participants) ont été des nausées, des vomissements, de la diarrhée, des réactions au site d’injection, une pigmentation excessive de la peau et des maux de tête. Aucun événement indésirable grave n’ayant entraîné l’arrêt de l’étude n’a été signalé.
Mouvement des prix: Lundi, lors du dernier contrôle, l’action de RYTM avait augmenté de 15,60 % pour atteindre 54,27 $.
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