Lors de sa session du 24 mars, la Commission européenne (CE) a adopté l’avis du Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (AEM) de ne pas renouveler l’autorisation de mise sur le marché pour le médicament Translarna (ataluren) de PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne non-sens (nmDMD) (mutation des gènes codant pour la dystrophine qui entraîne une production de protéine anormale ou inexistante).
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Cette mesure retire en effet l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle du médicament dans l’Espace économique européen, mais la CE a indiqué que les États membres de l’Union européenne pourraient utiliser les articles 117, paragraphe 3 et 5, paragraphe 1 de la directive 2001/83/CE pour permettre la poursuite de l’utilisation de Translarna.
“Nous sommes bien sûr déçus que, après cette période prolongée d’examen, la Commission européenne ait décidé d’adopter l’avis négatif du CHMP sur Translarna”, a déclaré Matthew B. Klein, PDG de PTC Therapeutics, dans un communiqué publié vendredi.
«Nous sommes impatients de travailler sur une base pays par pays pour fournir des médicaments commerciaux si possible.»
En mai 2024, PTC Therapeutics a annoncé que la Commission européenne (CE) a décidé de ne pas adopter l’avis négatif du CHMP sur le renouvellement annuel de l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle de Translarna (ataluren) et a renvoyé l’avis au CHMP pour réévaluation.
Les recettes nettes de Translarna issues des produits se sont élevées à 339,9 millions de dollars pour l’ensemble de l’exercice 2024, contre 355,8 millions de dollars pour l’exercice 2023.
En 2024, PTC a soumis à la FDA quatre demandes d’approbation réglementaire, qui ont toutes été acceptées pour examen, dont Translarna pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne non-sens.
Mouvement des prix : Vendredi, le titre de PTC était en baisse de 1,76 % à 54,02 dollars.
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