Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) a publié les données de l’essai FORWARD-53 de Phase 2 sur le WVE-N531, un oligonucléotide d’omission d’exon qui est actuellement étudié pour les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et qui sont éligibles à l’ 53.
La DMD est la maladie neuromusculaire héréditaire la plus courante. Les mutations dans le gène de la dystrophine entraînent une dégénérescence et une faiblesse progressive de la fibre musculaire.
La société a déclaré mercredi que FORWARD-53 avait atteint tous les objectifs de l’essai, démontrant une omission d’exon soutenue, des concentrations musculaires et une restauration de la dystrophine jusqu’à 48 semaines et une demi-vie tissulaire de 61 jours qui soutient une administration mensuelle.Les données de l’essai clinique FORWARD-53 de Wave Life Sciences Ltd (NASDAQ:WVE) ont montré que le médicament ciblant la dystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a conduit à une amélioration fonctionnelle statistiquement significative et cliniquement pertinente chez les garçons souffrant de cette maladie à un stade précoce, selon un communiqué de la société.
Le WVE-N531 continue de se révéler sûr et bien toléré.
En outre, la société a déclaré que les données ont démontré des diminutions importantes de l’inflammation et de la nécrose, une inversion statistiquement significative de la fibrose musculaire (réduction de 28,6% entre les semaines 24 et 48) et une transition de la régénération musculaire à la maturation.
Une diminution de 50% de la créatine kinase (CK) et des diminutions de l’IL-6 et du MCP-1 ont également été observées.
Les données Time-to-Rise (TTR) démontrent une amélioration de 3,8 secondes statistiquement significative et cliniquement pertinente par rapport à l’historique naturel.
Des bénéfices fonctionnels supplémentaires ont été observés lors de l’évaluation ambulatoire de North Star (NSAA) par rapport à l’historique naturel et de la force de préhension manuelle par rapport à la valeur initiale.
Mercredi, Wave a également annoncé qu’il avait rencontré la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) au sujet du WVE-N531 pour discuter de ses données intérimaires de 24 semaines et de ses premiers plans pour l’essai de confirmation.
Wave a l’intention de déposer une nouvelle demande de médicament en 2026 pour une approbation accélérée du WVE-N531.
Le WVE-N531, ainsi que les programmes de Wave pour les exons 52, 51, 45 et 44, pourraient collectivement répondre aux besoins d’environ 40% de la population atteinte de la DMD et représenter plus de 2,4 milliards de dollars d’opportunités de marché aux États-Unis uniquement.
Wave prévoit de soumettre plusieurs demandes d’essais cliniques pour d’autres programmes d’omission d’exon en 2026.
Mouvement des prix: Mercredi, le titre WVE a augmenté de 14,9 % pour s’établir à 10,85 dollars.
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