Lundi, Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM) a annoncé les premières données d’efficacité et de sécurité de son essai de phase 1/2 sur le BEAM-302, qui établissent la preuve de concept clinique en tant que traitement potentiel de la déficience en alpha-1 antitrypsine (AATD) et pour l’édition sur base in vivo.
Les données d’efficacité et de sécurité initiales rapportées concernent les neuf patients avant le 26 février, date de référence.
Les résultats préliminaires des trois premières cohortes de doses uniques croissantes ont montré que le BEAM-302 était bien toléré, avec des doses uniques de BEAM-302 entraînant une correction durable et dose-dépendante de la mutation à l’origine de la maladie.
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La déficience en alpha-1 antitrypsine (AAT) est un trouble génétique qui peut entraîner une maladie pulmonaire et une maladie du foie. Elle se produit lorsque le corps ne produit pas suffisamment d’AAT, une protéine qui protège les poumons et le foie.
Suite à une seule perfusion de BEAM-302, des augmentations rapides, durables et dose-dépendantes du taux d’AAT total, une nouvelle production de M-AAT corrigé et des diminutions de Z-AAT mutante ont été observées dans la circulation.
- Des changements du taux d’AAT total ont été observés dès le 7e jour, ont atteint un plateau autour du 21e jour et ont été maintenus pour la durée du suivi (jusqu’au mois 6 dans la cohorte de 15 mg, au mois 2 dans la cohorte de 30 mg et au 28e jour dans la cohorte de 60 mg).
- L’augmentation du taux d’AAT total était fonctionnelle.
Beam prévoit de poursuivre la partie d’escalade des doses de la partie A de l’essai de phase 1/2 en cours, y compris le recrutement et la dose d’une quatrième cohorte de doses. La société prévoit également de signaler de nouvelles données lors d’une conférence médicale au cours du deuxième semestre 2025.
En outre, la société prévoit de doser le premier patient de la partie B, y compris les patients AATD souffrant d’une maladie hépatique légère à modérée, au cours du deuxième semestre 2025.
Simultanément, Beam Therapeutics a fixé le prix de l’offre de 16,15 millions d’actions à 28,48 dollars par action et de bons de souscription préfinancés pour l’achat de 1,4 million d’actions à 28,47 dollars par bon, avec des produits bruts d’environ 500 millions de dollars.
Mouvement des prix : Lundi, lors de la dernière vérification, au cours de la séance avant l’ouverture du marché, l’action a chuté de 3,44 % à 27,50 dollars.
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