Mercredi, Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MDGL) a publié les résultats de deux années d’essai provenant de la cohorte d’essai compensée MASH de stade F4c (c’est-à-dire, la cirrhose décompensée) de l’essai de phase 3 MAESTRO-NAFLD-1 de Rezdiffra (resmétiriome), sur une population de 101 patients.
Les patients traités par Rezdiffra ont bénéficié de réductions nettes de la rigidité hépatique, un paramètre de substitution pour la fibrose, mesurée par élastographie par ondes de cisaillement contrôlée par vibrations (VCTE).
L’essai de phase 3 MAESTRO-NAFLD-1 de Rezdiffra comprenait une cohorte de traitement actif en étiquette ouverte de patients atteints de cirrhose compensée par MASH. Madrigal a déjà rapporté les résultats d’un an de cette cohorte.
Après deux années de traitement, 101 patients ont été analysés via la VCTE.
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La rigidité hépatique moyenne au départ était de 25 kPa. Les patients ont obtenu une réduction moyenne de 6,7 kPa de la rigidité hépatique à deux ans (6,1 kPa à un an), ce qui est statistiquement significatif par rapport au départ.
Dans une analyse des répondeurs examinant l’amélioration ou la détérioration de la rigidité hépatique de 25 % ou plus, 51 % des patients ont constaté des améliorations. La société indique que les améliorations de cette ampleur ont été associées à une diminution de la progression vers une maladie hépatique en phase terminale.
Les directives provisoires de la FDA recommandent que les essais cliniques de phase 3 dans la cirrhose MASH utilisent des résultats comme critère d’évaluation, au lieu des critères de substitution basés sur une biopsie.
Rezdiffra est indiqué en association avec un régime et de l’exercice physique pour le traitement des adultes atteints de stéatohépatite non alcoolique (NASH) sans cirrhose avec une fibrose hépatique modérée à avancée (conforme aux stades de fibrose F2 à F3).
L’approbation continue de cette indication pourrait dépendre de la vérification et de la description des avantages cliniques dans les essais de confirmation en cours.
Rezdiffra n’est pas approuvé pour le traitement des patients atteints de cirrhose MASH.
Simultanément, Madrigal Pharmaceuticals a déclaré une perte de 2,71 dollars par action au quatrième trimestre, contre une perte de 5,68 dollars un an plus tôt, soit un profit sur le consensus de 4,16 dollars par action.
La société a annoncé des ventes de 103,22 millions de dollars, dépassant le consensus de 98,56 millions de dollars.
Bill Sibold, PDG de Madrigal, a déclaré : “Quand je regarde en arrière en 2024, je suis incroyablement fier de ce que nous avons accompli. Nous avons obtenu l’approbation de la FDA pour Rezdiffra, le premier médicament approuvé pour la stéatose hépatique non alcoolique, en mars; nous avons lancé le tout premier traitement avec des résultats remarquables; et nous sommes bien positionnés pour une nouvelle année de succès en 2025 et au-delà. “
Mouvement des prix : Mercredi, lors de la dernière vérification, l’action a grimpé de 20,30 % à 372,26 dollars.
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