La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé un médicament de Mirum Pharmaceuticals, Inc (NASDAQ:MIRM) pour le traitement du CTX, une maladie de stockage des lipides très rare.
Le CTX est un trouble métabolique génétique causé par une mutation dans un gène appelé CYP27A1, résultant en une déficience de l’enzyme qui est importante pour la capacité du corps à décomposer les graisses.
Ctexli (chénozodiol) est le premier médicament approuvé par la FDA pour le traitement de la xanthomatose cérébrotendineuse (CTX) chez l’adulte.
En raison d’une production réduite d’acides biliaires dans le foie, les patients atteints de CTX ne peuvent pas décomposer le cholestérol de manière normale, ce qui entraîne le dépôt de métabolites atypiques du cholestérol dans divers endroits du corps, y compris le cerveau, le foie, la peau et les tendons. , entraînant des dommages à ces organes et tissus.
Le Ctexli fonctionne pour remplacer les niveaux déficients de l’un des acides biliaires, réduisant les dépôts anormaux de métabolites du cholestérol que l’on pense être à l’origine des anomalies cliniques dans le CTX.
L’efficacité de Ctexli a été évaluée dans un essai d’abandon en cross-over randomisé en double aveugle contre placebo.
L’essai de 24 semaines a démontré que le traitement par Ctexli, à raison de 250 milligrammes trois fois par jour, a permis de réduire de manière significative le cholestano et l’urine 23S-pentol (métabolites du cholestérol augmentés de manière marquée chez les patients atteints de CTX) par rapport au traitement par placebo.
Les informations de prescription pour Ctexli comprennent un avertissement pour la toxicité hépatique chez tous les patients avec un risque accru de lésions hépatiques chez les patients présentant une maladie hépatique existante ou des anomalies des voies biliaires.
Les patients doivent obtenir des tests sanguins hépatiques avant de commencer le traitement, annuellement pendant le traitement et selon les indications cliniques.
En janvier, Mirum Pharmaceuticals a rapporté des ventes nettes de produits d’environ 99 millions de dollars au cours du quatrième trimestre, y compris environ 64 millions de dollars de ventes nettes de Livmarli et environ 35 millions de dollars de Cholbam et Chenodal.
La société prévoit des ventes nettes mondiales de produits de 420 à 435 millions de dollars pour 2025 et un flux de trésorerie positif provenant des opérations.
Mouvement des prix: Vendredi, l’action Mirium a augmenté de 0,10 % pour atteindre 53,22 dollars.
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