Vendredi, Novo Nordisk A/S (NYSE:NVO) a annoncé les résultats intermédiaires de l’essai de phase 3 FRONTIER3 portant sur 70 enfants atteints d’hémophilie A, avec et sans inhibiteurs.
L’essai a évalué initialement le traitement prophylactique hebdomadaire (traitement régulier pour prévenir les saignements prolongés et spontanés) avec le Mim8 expérimental, avant de proposer aux participants de passer à une dose mensuelle après 26 semaines.
Dans la première partie de l’étude FRONTIER3, les participants ont reçu des doses hebdomadaires de Mim8 pendant 26 semaines.
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Dans la deuxième partie, les participants ont pu continuer avec des doses hebdomadaires ou passer à des doses mensuelles pour les 26 semaines restantes.
- L’analyse intérimaire rend compte des résultats après la première partie de l’étude, avec des données préliminaires partagées à propos de la deuxième partie, qui a suivi cette analyse.
- Pour la première partie de l’étude chez les enfants sous prophylaxie hebdomadaire, le taux de saignement annualisé (TSA) moyen estimé (moyenne) pour les saignements traités était de 0,53.
Le TSA médian était de zéro; 74,3% des participants n’avaient aucun saignement traité.
Tous les enfants atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs (n=14) ont signalé zéro saignement traité. Après la fin de la première période de 26 semaines, 45% des participants sont passés à Mim8 en dose mensuelle, et les autres (55%) ont continué avec une dose hebdomadaire.
Les données ont montré que le Mim8 était bien toléré et efficace.
Novo Nordisk prévoit de soumettre le Mim8 à une demande d’autorisation réglementaire en 2025. Les données de l’essai de phase 3 FRONTIER en cours seront publiées à l’occasion de congrès et publications en 2025 et 2026.
En mai 2024, Novo Nordisk a présenté les résultats préliminaires de l’essai de phase 3a FRONTIER 2, étudiant le Mim8 sous-cutané hebdomadaire et mensuel par rapport à l’absence de prophylaxie et par rapport au traitement prophylactique antérieur par facteur de coagulation chez des patients atteints d’hémophilie A âgés de 12 ans ou plus avec ou sans inhibiteurs.
L’essai a atteint ses critères d’évaluation principaux en démontrant une réduction statistiquement significative et supérieure des épisodes de saignement traités avec le traitement hebdomadaire et mensuel par Mim8 par rapport à l’absence de prophylaxie et par rapport au traitement prophylactique antérieur par facteur de coagulation.
En juin 2024, Novo Nordisk a acquis le programme d’hémophilie A et les droits de la société 2seventy Bio Inc. (NASDAQ:TSVT) Technologie de thérapie génique in vivo en dehors de l’oncologie et de la thérapie génique pour les thérapies cellulaires autologues ou allogéniques des cellules pour les maladies auto-immunes.
Mouvement des prix: Vendredi, lors de la séance de préouverture, l’action du groupe cédait 2,33%, à 89,20 $.
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