Lundi, Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LRMR) a publié des données initiales de l’étude OLE à long terme en cours, évaluant des injections sous-cutanées quotidiennes de 25 mg de nomlabofusp auto-administrées ou administrées par un soignant chez des participants atteints d’ataxie de Friedreich.
Les taux de FXN tissulaire ont montré un changement moyen par rapport à la valeur de base de 1,32 pg/μg dans les cellules buccales et 9,28 pg/μg dans les cellules cutanées au jour 90.
La dose de 25 mg de nomlabofusp a permis d’augmenter et de maintenir les taux de FXN tissulaire au fil du temps, en passant d’un niveau moyen de 15 % des volontaires sains à la ligne de départ à 30 % dans les cellules buccales et de 16 % à 72 % dans les cellules cutanées au jour 90.
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Les niveaux de FXN tissulaire semblent atteindre des niveaux à l’état stable à 30 jours dans les cellules buccales (intérieur de la bouche et lèvres).
William Blair considère que ces données de biomarqueur sont plus solides que prévu pour la dose de 25 mg, qui atteint près de la barre des 50 % de FXN pour les personnes saines. L’analyste affirme que cela continue de présager une dose de 50 mg par jour, approuvée pour tous les nouveaux patients et les patients déjà existants dans l’OLE.
Sur la base des simulations in silico du traitement par nomlabofusp, la société a suggéré que la dose de 50 mg augmenterait les taux de FXN à au moins 30 % des niveaux normaux chez ~90 % des patients.
L’analyste attribue la faiblesse du titre aux préoccupations potentielles en matière de sécurité de nomlabofusp.
Au total, quatre patients se sont retirés de l’étude. Deux arrêts de traitement étaient liés à des problèmes logistiques liés au respect du protocole, et deux patients ont présenté des événements indésirables graves ayant conduit à l’arrêt, bien que ces deux événements aient été résolus dans les 24 heures.
William Blair a confirmé à la direction que les études de toxicologie sur les primates non humains (NHP) n’ont signalé aucun événement indésirable lié au système nerveux central ni aucune crise épileptique. L’analyste a réitéré sa note de surperformance.
Mouvement des prix: Mardi, lors de la dernière vérification, l’action LRMR a chuté de 11,8 % à 4,262 dollars.
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