Le lundi, Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LRMR) a publié les données initiales de l’étude OLE à long terme en cours évaluant des injections sous-cutanées quotidiennes de 25 mg de nomlabofusp auto-administrées ou administrées par un soignant chez des participants atteints de l’ataxie de Friedreich.
L’ataxie de Friedreich est causée par une mutation du gène FXN, qui porte le code nécessaire à la production de la protéine frataxine. La frataxine est importante pour le fonctionnement normal des mitochondries, les parties des cellules qui produisent l’énergie
Au moment de la coupure des données de l’étude OLE, 14 patients ont été inclus avec un suivi de 260 jours (moyenne de 99 jours) du traitement à long terme de 25 mg de nomlabofusp par jour.
Plus de 50% de ces patients étaient non ambulatoires (alités).
La frataxine tissulaire a montré un changement moyen par rapport à la base de 1,32 pg/μg dans les cellules buccales et de 9,28 pg/μg dans les cellules cutanées au jour 90
25 mg de nomlabofusp ont augmenté et maintenu les niveaux de frataxine tissulaire au fil du temps, passant d’un niveau moyen de 15 % des volontaires sains à la base à 30 % dans les cellules buccales et de 16 % à 72 % dans les cellules cutanées au jour 90
Les niveaux de frataxine tissulaire semblent atteindre des niveaux stables dès le jour 30 dans les cellules buccales (à l’intérieur de la bouche et des lèvres).
Le nomlabofusp a généralement été bien toléré, avec deux participants ayant eu des événements indésirables graves qui se sont résorbés dans les 24 heures et qui ont donc quitté l’étude.
Les effets indésirables les plus courants étaient des réactions au site d’injection, la plupart étant de nature légère, brève et se limitant à elle-même.
La société a déclaré qu’une augmentation de la dose à 50 mg par jour dans le cadre de l’étude OLE a été initiée chez 6 participants.
Le dépistage des adolescents atteints de l’ataxie de Friedreich se poursuit pour l’étude de pré-établissement pharmacocinétique pédiatrique, avec une administration prévue au début de l’année 2025 ; les adolescents qui achèveront leur participation à l’étude passeront après à l’étude OLE après évaluation de la sécurité et des données pharmacocinétiques.
Mouvement des prix : Le titre LRMR a perdu 21,5 % et se négocie à 4,85 dollars à la dernière vérification effectuée lundi.
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