Mercredi, Pharming Group N.V. (NASDAQ:PHAR) a révélé les résultats de données de phase 3 sur son essai évaluant le leniolisib chez les enfants âgés de 4 à 11 ans présentant le syndrome du déficit en PI3Kdelta activée (SDPI3K).
Le SDPI3K est un trouble génétique qui altère le système immunitaire. Les personnes atteintes de cette maladie ont souvent un nombre réduit de globules blancs, en particulier de certains types de lymphocytes B et T. Ces cellules sont nécessaires pour reconnaître et attaquer les envahisseurs étrangers, tels que les virus et les bactéries, afin de prévenir les infections.
Le leniolisib, commercialisé aux États-Unis sous le nom de Joenja, a reçu l’approbation de la FDA pour le traitement du SDPI3K chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus en mars 2023.
Pharming prévoit d’inclure dans ses dépôts réglementaires, à l’échelle mondiale, les données issues de cet essai chez les enfants de 4 à 11 ans pour l’approbation du leniolisib chez les patients pédiatriques atteints du SDPI3K, à partir de 2025.
L’étude a porté sur 21 enfants âgés de 4 à 11 ans atteints de SDPI3K.
Les critères d’évaluation principaux de l’étude sont une diminution de la taille de l’index des ganglions lymphatiques et une proportion accrue de lymphocytes B naïfs parmi les lymphocytes B totaux par rapport aux valeurs initiales à 12 semaines.
Les critères d’évaluation secondaires comprennent une évaluation de la capacité du leniolisib à modifier la qualité de vie liée à la santé.
Tous les 21 patients inscrits ont complété la période de traitement de 12 semaines.
La lymphoprolifération s’est améliorée, mesurée par une réduction moyenne de la taille de la lésion de l’index, et une correction de l’immunophénotype a été démontrée par une augmentation du pourcentage de lymphocytes B naïfs.
L’amélioration de la lymphoprolifération et de la correction de l’immunophénotype a été observée à travers les quatre doses évaluées et est cohérente avec les améliorations précédemment rapportées chez les patients adolescents et adultes.
Tous les événements indésirables survenus au cours du traitement ont été signalés comme étant d’intensité légère à modérée. Aucun événement indésirable grave lié au médicament n’a été rapporté et tous les patients ont complété la période de traitement de 12 semaines.
En octobre, Pharming a commencé un essai de phase 2 de preuve de concept évaluant le leniolisib dans des immunodéficiences primaires avec dysrégulation immunitaire liée à une modification du signal PI3Kẟ chez les lymphocytes.
Mouvement des prix : Mercredi, l’action PHAR a augmenté de 11,6 % pour atteindre 9,75 $.
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