Le vendredi 19 novembre, la FDA a approuvé l’Attruby (acoramidis) de BridgeBio Pharma, Inc (NASDAQ:BBIO), un stabilisateur quasiment complet (≥90 %) de la transthyrétine (TTR) administré par voie orale, pour les adultes atteints de cardiomyopathie amyloïde à TTR (ATTR-CM) pour réduire la mortalité cardiovasculaire et l’hospitalisation liée aux problèmes cardiaques.
L’approbation de la FDA est basée sur les résultats de l’étude de phase 3 ATTRibute-CM, qui a montré que l’Attruby a réduit de manière significative le risque de décès et l’hospitalisation liée à des problèmes cardiaques et a amélioré la qualité de vie.
L’Attruby est le premier et le seul produit approuvé avec une étiquette précisant une stabilisation quasiment complète de la TTR.
L’Attruby a été conçu pour imiter une mutation de sauvetage naturelle de la transthyrétine (T119M) qui cible la cause fondamentale de l’ATTR-CM, la déstabilisation du tétramère TTR natif.
Grâce à la stabilisation quasi complète de la TTR, l’Attruby a conservé la fonction native de la TTR en tant que protéine de transport de la thyroxine et de la vitamine A et a montré des bénéfices sur les résultats cardiovasculaires.
L’étude ATTRibute-CM de phase 3 a recruté 632 participants atteints de cardiomyopathie amyloïde à TTR symptomatique associée à la TTR de type sauvage ou à la TTR de type variant.
BridgeBio a soumis une demande d’autorisation de mise sur le marché à l’Agence européenne des médicaments, une décision étant attendue en 2025.
BridgeBio a accordé à Bayer AG (OTC:BAYRY) des droits exclusifs pour la commercialisation d’acoramidis pour le traitement de l’ATTR-CM en Europe.
La société a déclaré qu’elle fournirait de l’Attruby gratuitement aux patients qui ont participé à l’essai.
William Blair écrit : “Nous continuons à considérer qu’une réduction de la mortalité toute cause confondue est une distinction nécessaire pour gagner une part de marché importante dans l’ATTR-CM aux côtés du tafamidis de Pfizer Inc (NYSE:PFE).”
Étant donné que l’étiquette d’Attruby ne comprend pas de données sur la mortalité globale, l’analyste de William Blair note que Pfizer pourrait modifier son axe stratégique marketing pour mettre l’accent sur les avantages liés à la mortalité.
Mouvement des prixLe titre BBIO a gagné 24,3 % pour s’établir à 29,10 dollars lors de la dernière séance avant-Bourse de lundi.
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