« Thérapie topique pour le traitement des plaies et des lésions sur toute la surface de la peau »
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MT PLEASANT, S.C., 22 août 2023 /PRNewswire/ — Paradigm Therapeutics Inc, une société biopharmaceutique, a annoncé aujourd’hui la finalisation de l’acquisition des droits mondiaux du SD-101, un traitement topique du corps entier pour tous les sous-types d’épidermolyse bulleuse (EB), auprès d’Amicus Therapeutics. Les termes de l’accord n’ont pas été divulgués.
Le SD-101 a reçu la désignation « Maladie pédiatrique rare » de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, couvrant le traitement général de l’EB. En plus de la désignation « Maladie pédiatrique rare », le SD-101 a reçu la désignation « Médicament orphelin » par la FDA et la Commission européenne (CE) et a été le premier traitement pour l’EB à recevoir la désignation « Thérapie révolutionnaire » de la FDA.
« Nous sommes ravis de pouvoir poursuivre le développement du SD-101 et de discuter des données actuelles avec la FDA afin d’accélérer l’enregistrement de ce traitement pour les patients atteints de tous les sous-types d’EB », a déclaré Robert Ryan, Ph.D., président-directeur général de Paradigm Therapeutics. « Il existe un besoin énorme de nouvelles options thérapeutiques pour traiter les effets cutanés débilitants chez les patients atteints d’épidermolyse bulleuse. L’équipe de Paradigm Therapeutics travaillera avec passion pour offrir aux patients une nouvelle alternative thérapeutique, dans cette maladie pour laquelle il n’existe pas de traitement efficace pour l’ensemble du corps. »
Le Dr Ryan a ajouté : « L’épidermolyse bulleuse est une maladie dévastatrice. Nous pensons que les données cliniques montrent les effets bénéfiques de l’utilisation du SD-101 sur l’ensemble des patients atteints d’EB, et nous soutenons fortement la progression vers l’enregistrement. Les résultats des essais de phase II et de phase III indiquent que le SD-101 est un produit candidat pour le traitement des lésions et des plaies cutanées chez les enfants et les adultes atteints d’EB, qui n’ont pas d’autres alternatives de traitement pour l’ensemble du corps. Les résultats ont également démontré que le SD-101 a un profil de sécurité favorable. »
À propos de l’épidermolyse bulleuse (EB)
L’épidermolyse bulleuse est une maladie génétique rare et dévastatrice qui entraîne une fragilité de la peau et la formation de cloques et de plaies ouvertes, souvent dès la naissance. Il n’existe aucune thérapie approuvée pour traiter l’ensemble du corps des patients atteints d’EB, qui affecte de nombreux enfants et adultes tout au long de leur vie. Les soins de base consistent à soulager la douleur et à nettoyer et panser les plaies ouvertes pour prévenir les infections. L’EB est une maladie chronique, potentiellement défigurante et, dans certains cas, mortelle. Il existe de nombreuses variantes génétiques et symptomatiques de l’EB, mais toutes les formes partagent le symptôme commun d’une peau fragile qui présente des cloques et des déchirures, parfois au moindre frottement ou traumatisme.
À propos du SD-101
Le SD-101 est une crème topique qui a démontré son potentiel d’amélioration dans le traitement des graves perturbations cutanées observées chez les patients de tous les sous-types d’EB. Des études de phase II et de phase III ont été menées chez des enfants et des adultes atteints d’EB simplex, dystrophique récessif (RDEB) ou jonctionnel. Au total, 217 patients atteints d’EB ont été inclus dans ces études. Le SD-101 a été appliqué quotidiennement par voie topique sur l’ensemble du corps chez des adultes et des enfants âgés d’à peine 21 jours pendant une période de trois mois. Le principal critère de jugement était l’évaluation de la fermeture de la plaie cible, en plus des mesures secondaires comprenant la réduction de la surface corporelle couverte par les ampoules et les plaies.
À propos de Paradigm Therapeutics
Paradigm Therapeutics est une société pharmaceutique privée en phase clinique qui se consacre au développement de thérapies innovantes pour répondre à des besoins médicaux critiques dans le traitement de maladies rares. Paradigm se concentre principalement sur le traitement de l’épidermolyse bulleuse (EB). Le SD-101, son traitement phare pour le traitement des effets cutanés chez les patients atteints d’épidermolyse bulleuse, a terminé les essais cliniques de phase II et de phase III. Le SD-101 est une crème topique qui a démontré son potentiel d’amélioration dans le traitement des effets cutanés sévères observés chez les patients de tous les sous-types d’EB.
Contact de l’entreprise
Dr. Robert Ryan
Président-directeur général
rryan@paradigmtherapeutics.com
919-274-0703
www.paradigmtherapeutics.com
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