SHANGHAI et CLINTON, N.J., 19 mai 2023 /PRNewswire/ — HuidaGene Therapeutics (辉大基因 ; HuidaGene), une société d’édition du génome au stade clinique, a annoncé aujourd’hui que la revue National Science Review en ligne a publié les données complètes d’une étude sur le premier éditeur de base d’ADN au monde convertissant G en Y, l’éditeur de base de guanine à base de glycosylase (gGBE). La société a déposé une demande de brevet international pour cet éditeur de base et détient les droits mondiaux exclusifs sur le brevet sous-jacent.
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Les éditeurs de base d’ADN actuellement largement utilisés intègrent principalement des protéines de liaison d’ADN programmables (Cas9, Cas12 ou variantes de la protéine TALE) avec des désaminases de base (cytidine désaminase ou variantes de l’adénosine désaminase). Il existe principalement deux types d’éditeurs de base : ABE (éditeur de base adénine) et CBE (éditeur de base cytosine), qui peuvent réaliser les transitions A-G et C-T entre ces bases1-2. Cependant, il n’existe actuellement aucun éditeur de base qui modifie directement G ou T, car la désamination de G entraîne rarement une conversion de base, tandis que T manque de groupes aminés, ce qui constitue un défi pour surmonter cette limitation et développer une nouvelle classe d’éditeurs de base. Il est donc encore nécessaire d’éditer G ou T dans de nombreux cas.
« Suite à notre publication dans Nature Biotechnology au début de cette année sur l’éditeur de base d’ADN A-Y programmable développé indépendamment, AYBE (éditeur de base transversal adénine), nous sommes ravis que la National Science Review ait publié notre article partageant les données complètes sur notre découverte du premier éditeur de base basé sur la guanine, gGBE », a déclaré Xuan Yao, Ph.D., cofondateur et président-directeur général de HuidaGene. « Les éditeurs CBE et ABE basés sur CRISPR-Cas9 peuvent effectuer efficacement les substitutions C-T et A-G, respectivement. Le gGBE convertissant G-Y a un immense potentiel pour le développement de médicaments d’édition de gènes, et notre développement réussi du gGBE renforce encore la propriété intellectuelle de la société dans le domaine mondial de l’édition de gènes. »
« Actuellement, tous les éditeurs de bases ont besoin de la réaction de désamination de A ou C comme étape initiale pour déclencher le processus de réparation de l’ADN et atteindre l’objectif de l’édition de base. Les désaminases existantes ne peuvent pas catalyser la guanosine et la thymidine de l’ADN génomique en d’autres nucléosides ; par conséquent, l’édition directe de la guanosine et de la thymidine est le principal goulot d’étranglement pour l’édition de gènes », a déclaré Hui Yang, Ph.D., cofondateur, conseiller scientifique en chef et président du CCS de HuidaGene. « Notre publication intitulée “Programmable deaminase-free base editors for G-to-Y conversion by engineered glycosylase“, sur le premier éditeur au monde basé sur la guanine, gGBE, par le biais de notre plateforme HGPRECISE®, a démontré une efficacité d’édition de la guanine allant jusqu’à 90 % avec une édition hors cible plus faible, jetant les bases du développement d’une nouvelle classe d’éditeurs de base basés sur les glycosylases. La nouvelle classe d’éditeurs de base basés sur les glycosylases peut enrichir l’outil d’édition de base, établir des modèles de maladies et développer des thérapies d’édition de gènes. »
À propos de la plateforme HGPRECISE®
La plateforme HGPRECISE® (HuidaGene – Platform for Rational Engineering of CRISPR-Cas Identification by Synergic Expertise) de HuidaGene permet la découverte rapide de protéines Cas en utilisant à la fois l’intelligence artificielle (IA) et l’apprentissage automatique (ML) profond du séquençage de l’ADN et la prédiction d’assemblage à partir d’une base de données métagénomique. Les protéines Cas générées par HGPRECISE® ont démontré une efficacité d’édition supérieure et une activité d’édition hors cible inférieure à celle de CRISPR-Cas9, largement utilisé. La série de transformations d’ingénierie, l’évolution des protéines, le criblage mutationnel et la validation du gGBE ont été réalisés sur la plateforme HGPRECISE®.
À propos de HuidaGene – 辉大基 因
HuidaGene Therapeutics (辉大基因) est une société mondiale de biotechnologie au stade clinique qui se concentre sur la découverte, l’ingénierie et le développement d’outils d’édition de gènes et de thérapies géniques afin de réécrire l’avenir de la médecine génomique. Basée à Shanghai et dans le New Jersey, HuidaGene s’est engagée à répondre aux besoins des patients dans le monde entier grâce à divers programmes thérapeutiques en phase préclinique dans les domaines de l’ophtalmologie, de l’otologie, de la myologie et de la neurologie. HuidaGene fait actuellement progresser des programmes cliniques sur les dystrophies rétiniennes héréditaires associées à la mutation de RPE65 et divers portefeuilles précliniques, y compris des programmes sur la dégénérescence maculaire liée à l’âge néovasculaire, la rétinite pigmentaire, la perte auditive héréditaire, la dystrophie musculaire de Duchenne et le syndrome de duplication de MECP2. Ces solutions thérapeutiques basées sur CRISPR offrent la possibilité de guérir les patients atteints de maladies mortelles en réparant la cause de leur maladie. HuidaGene est déterminée à transformer l’avenir de la médecine basée sur l’édition du génome.
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Référence :
1. Gaudelli, N.M. et al. Programmable base editing of A*T to G*C in genomic DNA without DNA cleavage. Nature 551, 464-471 (2017).
2. Komor, A.C., Kim, Y.B., Packer, M.S., Zuris, J.A. et Liu, D.R. Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavage. Nature 533, 420-424 (2016).
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