SHANGHAI et CLINTON, New Jersey, 5 mai 2023 /PRNewswire/ — HuidaGene Therapeutics (辉大基因 ; HuidaGene), une société mondiale de médecine génomique au stade clinique axée sur le développement de la médecine génomique programmable basée sur CRISPR, a annoncé aujourd’hui 19 présentations sur les différentes plateformes de remplacement et de médecine génomique de la société afin de libérer tout le potentiel des médicaments génomiques lors de la prochaine réunion annuelle de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra à Los Angeles du 16 au 20 mai 2023.
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« C’est la première fois que HuidaGene participe à l’ASGCT depuis la création de la société il y a 4 ans. Avec un taux d’acceptation de 100 % pour les 19 résumés, dont 4 présentations orales, notre présence à l’ASGCT met en évidence notre leadership en matière d’avancées technologiques dans les thérapies de remplacement génique et de médecine génomique pour répondre à leurs défis et limites. Ces présentations soulignent notre engagement à répondre aux besoins non satisfaits des patients et des familles du monde entier vivant avec des maladies dévastatrices », a déclaré le Dr Xuan Yao, cofondateur et directeur général de HuidaGene.
« Sur la base de notre plateforme unique HG-PRECISE®, notre équipe a développé plusieurs nouveaux outils de médecine génomique (hfCas13X/Y, hfCas12Max et eRBE, etc.), qui non seulement possèdent des droits de propriété intellectuelle indépendants, mais présentent également des avantages tels qu’une taille plus petite, une meilleure efficacité d’édition et une plus grande spécificité. Par conséquent, nos outils génétiques développés indépendamment démontrent une efficacité d’édition améliorée et une réduction des effets hors cible tout en rendant la thérapie d’édition génomique plus efficace, plus sûre et accessible à des populations atteintes de maladies dévastatrices plus larges », a déclaré le Dr Hui Yang, cofondateur et conseiller scientifique en chef de HuidaGene. « Je me réjouis de participer à ce forum international avec mon équipe pour partager les dernières avancées en matière de médecine génomique.
Les présentations de HuidaGene à la 26e réunion annuelle de l’ASGCT comprennent :
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Outils génétiques |
No du résumé |
Titre |
Date/heure |
Format |
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Ophtalmologie |
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Remplacement de gènes |
713 |
Restauration de la fonction et de la structure rétiniennes chez un modèle murin déficient en RPE65 par thérapie génique de remplacement |
17/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Cas12f |
712 |
Stratégie de thérapie indépendante des mutations basée sur CRISPR/Cas12f pour la rétinite pigmentaire autosomique dominante associée à la rhodopsine par l’intermédiaire d’un seul AAV |
17/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Cas13 |
1663 |
Développement d’une thérapie ciblant l’ARN basée sur Cas13 pour la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) néovasculaire et l’œdème maculaire diabétique (OMD) |
19/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Remplacement de gènes |
313 |
Évaluation de la sécurité préclinique d’une thérapie génique de remplacement expérimentale pour le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires à médiation RPE65 |
20/05/2023 08:15-08:30 Petree Hall C |
Oral |
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Neurologie |
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Cas12i |
694 |
Thérapie d’édition génique sur un modèle murin humanisé SOD1G93A de sclérose latérale amyotrophique |
17/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Cas13 |
34 |
Thérapie d’édition de l’ARN sur un modèle murin humanisé du syndrome de duplication MECP2 et chez des primates non humains |
17/05/2023 16:15-16:30 Petree Hall D |
Oral |
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Cas13 |
1624 |
Cas13, qui cible l’ARN avec une grande fiabilité, restaure l’expression paternelle de l’Ube3a et améliore les fonctions motrices chez les souris atteintes du syndrome d’Angelman |
19/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Cas12i |
1285 |
Thérapie d’édition génique sur un modèle murin humanisé de sclérose latérale amyotrophique |
19/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Otologie |
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Éditeur de bases d’ARN |
342 |
Sauvetage de la perte auditive induite par la mutation OTOF Q829X par l’administration in vivo d’un éditeur de bases d’ARN dérivé de mini-dCas13X |
20/05/2023 08:30-08:45 Salle 502 AB |
Oral |
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Myologie |
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Éditeur de bases d’ADN |
667 |
Correction précise de la dystrophie musculaire de Duchenne avec délétion de l’exon 51 par saut d’exon induit par l’édition de bases adénines chez un modèle murin humanisé |
17/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Éditeur de bases d’ARN |
841 |
Édition de bases efficace par mini dCas13 pour le traitement personnalisé de la dystrophie musculaire de Duchenne |
18/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Cas12i |
951 |
Thérapie d’édition génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne via un seul vecteur AAV |
18/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Hépatologie |
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Cas12i basé sur les NPL |
1128 |
Cibler l’ADNc de l’hépatite B avec la nucléase hfCas12Max pour éliminer le virus de l’hépatite B in vitro et in vivo |
18/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Technologie |
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Cas12i |
495 |
Un xCas12i modifié avec une haute activité, une haute spécificité et une large gamme de PAM |
17/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Éditeur de bases d’ARN |
978 |
Développement d’un éditeur de bases d’ARN compact et efficace (ceRBE) par la fusion d’ADAR et d’EcCas63 modifié |
18/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Cas12f |
1555 |
Ingénierie du nouveau système CRISPR-Cas de type V-F en tant qu’outil de médecine génomique polyvalent et efficace via un seul AAV |
19/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Cas13 |
1419 |
Cas13 modifiée avec un effet collatéral minimal et une efficacité d’édition améliorée pour la dégradation ciblée de l’ARN |
19/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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AAV |
1464 |
Profil complet du tropisme AAV chez les souris, les macaques crabiers et les ouistitis |
19/05/2023 12:00-19:00 |
Affiche |
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Éditeur de bases d’ADN |
257 |
Édition programmable de bases A à Y par la fusion d’un éditeur de bases adénine et d’une N-méthylpurine ADN glycosylase |
19/05/2023 16:00-16:15 Hall 152 et 153 |
Oral |
Les résumés acceptés et le programme complet sont disponibles sur le site de l’ASGCT (https://annualmeeting.asgct.org/abstracts).
« C’est la première fois que HuidaGene présente des informations sur les progrès de la recherche scientifique dans le domaine des thérapies de remplacement génique et de médecine génomique lors de la réunion annuelle de l’ASGCT. Le fait que 19 résumés aient été acceptés pour des présentations et que 4 présentations orales aient été faites reflète les progrès significatifs réalisés par les équipes et la force de l’innovation et du développement de médicaments de l’équipe de recherche et développement dans ce domaine », a commenté le Dr Alvin Luk, MBA, CCRA, membre du conseil consultatif scientifique de HuidaGene. « Je suis très fier de participer aux travaux novateurs des équipes. Je participerai à la réunion annuelle de l’ASGCT avec le professeur Yang et le docteur Yao. Nous sommes heureux d’avoir des discussions approfondies avec des experts ou des entreprises qui souhaitent faire progresser la thérapie génique et la technologie d’édition génique. Avec les Drs Yang et Yao, nous continuerons à faire progresser le pipeline thérapeutique et la recherche sur l’édition génomique dès la découverte au chevet du patient et à offrir davantage d’options thérapeutiques aux patients du monde entier ».
À propos de HuidaGene – 辉大基 因
HuidaGene Therapeutics (辉大基因) est une société mondiale de biotechnologie en phase clinique qui se concentre sur la découverte, l’ingénierie et le développement de la médecine génétique basée sur CRISPR pour réécrire l’avenir de la médecine génomique. Basée à Shanghai et au New Jersey, HuidaGene s’engage à répondre aux besoins des patients à l’échelle mondiale grâce à divers programmes thérapeutiques précliniques couvrant l’ophtalmologie, l’otologie, la myologie et la neurologie. Nous développons actuellement des programmes cliniques sur les dystrophies rétiniennes héréditaires associées à des mutations du gène RPE65 et notre portefeuille de produits précliniques, notamment des programmes sur la dégénérescence maculaire liée à l’âge néovasculaire, la rétinite pigmentaire, la surdité héréditaire, la dystrophie musculaire de Duchenne et le syndrome de duplication du MECP2. Les thérapies CRISPR de la société offrent le potentiel de guérir les patients atteints de maladies mortelles en réparant ce qui cause leur maladie. HuidaGene s’engage à transformer l’avenir de la médecine génomique.
Pour plus d’informations, veuillez consulter le site http://www.HuidaGene.com
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