PARIS, 15 mars 2023 /PRNewswire/ — L’Agence Européenne du Médicament vient d’accorder une extension d’indication à l’autorisation de mise sur le marché de WAKIX® (pitolisant), désormais indiqué dans le traitement de la narcolepsie de l’enfant de plus de 6 ans, avec ou sans cataplexie.
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La narcolepsie est une maladie rare, qui trouve son origine dans l’incapacité du cerveau à réguler le cycle veille-sommeil normal[1]. Elle se manifeste par une somnolence diurne excessive, par le besoin irrépressible de dormir, ainsi que par un sommeil nocturne perturbé, avec un accès rapide, après l’endormissement, au sommeil paradoxal[2]. Durant l’enfance, elle est associée à des attaques de cataplexie (perte du tonus musculaire brutale) chez les deux tiers des patients[3].
Le traitement de la narcolepsie repose sur :
- la prise en charge comportementale, avec des recommandations d’hygiène de vie (horaires de coucher réguliers, programmation de siestes, activité physique et alimentation adaptée) ;
- la prescription de médicaments, notamment pour lutter contre la somnolence diurne et la cataplexie.
Wakix est le premier et le seul médicament de la classe des antagonistes/agonistes inverses du récepteur H3 de l’histamine cérébrale utilisé dans la narcolepsie. Parmi les traitements de la narcolepsie indiqués chez l’enfant, Wakix est le seul médicament éveillant non stupéfiant, non psychostimulant et ne comportant pas de risque de dépendance. Son efficacité est significative et prouvée à la fois sur la somnolence diurne excessive et les crises de cataplexie de l’enfant.
« L’arrivée de Wakix offre une nouvelle option thérapeutique, avec un profil de sécurité favorable, dans le traitement de la narcolepsie chez l’enfant de plus de 6 ans, une maladie rare avec un fort retentissement sur la vie sociale, souligne le Pr Yves Dauvilliers, coordinateur du Centre de Référence Nationale Narcolepsie – Hypersomnie, Département de Neurologie, Hôpital Gui de Chauliac, Université de Montpellier, Institut des Neurosciences de Montpellier Inserm. La narcolepsie, notamment chez l’enfant, est largement sous-diagnostiquée et avec trop de retard, il faut toujours y penser devant un enfant qui dort en classe. Confirmer le diagnostic permet une bonne prise en charge, de limiter le handicap et d’améliorer la qualité de vie ».
L’évaluation de Wakix dans le traitement de la narcolepsie de l’enfant a été réalisée dans le cadre d’une étude randomisée portant sur 110 patients : 72 inclus dans le groupe pitolisant et 38 dans le groupe placebo. L’étude a montré une diminution significative du score évaluant les symptômes « somnolence diurne excessive-cataplexie » de 6,29 points versus -2,60 dans le groupe placebo[4]. L’analyse des critères secondaires de l’étude permet de démontrer que Wakix diminue significativement la somnolence et la cataplexie après 8 semaines de traitement par rapport au placebo[5].
Selon l’avis du Comité européen pour l’évaluation des médicaments à usage humain (CHMP) daté du 26 janvier 2023, « le pitolisant a réduit significativement la somnolence diurne par rapport au placebo, confirmant son effet éveillant contre la SDE (somnolence diurne excessive) sur l’ESS (échelle de somnolence d’Epworth) et démontrant son effet anti-cataplectique lorsqu’il est administré selon un schéma de titration individuel établi sur la base du rapport bénéfice/tolérance individuel.[6]»
A propos de la narcolepsie :
La narcolepsie débute souvent dès l’enfance et persiste à l’adolescence et à l’âge adulte. La prévalence de la narcolepsie de l’enfant est estimée à 0,02 % à 0,06 % dans les pays occidentaux, une projection réalisée à partir d’études portant sur des populations adultes. Les premiers symptômes de la narcolepsie surviennent avant l’âge de 18 ans chez plus de la moitié des patients et débutent parfois avant le début la puberté, souvent avec des symptômes similaires mais plus forts que chez les adultes[7].
Elle est associée à des comorbidités (prise de poids rapide, puberté précoce et TDAH, dépression, anxiété). Elle a aussi un impact majeur sur la vie sociale, avec notamment pour l’enfant, des performances scolaires altérées.
A propos de Wakix
Le pitolisant est un antagoniste/agoniste inverse du récepteur de l’histamine H3 découvert par Jean-Charles Schwartz, ses collaborateurs à l’Inserm et la Société Bioprojet de Paris, avec l’aide de deux chimistes européens (Walter Schunack à l’Université de Berlin et Robin Ganellin au University College de Londres). En bloquant les autorécepteurs de l’histamine, il augmente l’activité des neurones histaminergiques cérébraux, un système d’éveil majeur avec des projections étendues à l’ensemble du cerveau. Le pitolisant augmente aussi la libération d’acétylcholine, de noradrénaline et de dopamine dans le cerveau. Le pitolisant était déjà indiqué en Europe et aux Etats-Unis pour le traitement de la SDE et des cataplexies chez les patients adultes atteints de narcolepsie.
Wakix a été désigné médicament orphelin en 2007 EU/3/07/459, dans le traitement de la narcolepsie. Il est soumis à une prescription médicale restreinte, réservée aux spécialistes du sommeil.
Il doit être prescrit à la plus faible dose efficace, grâce à une augmentation progressive de la dose, sans dépasser la dose de 20 mg (Wakix 18mg), pour les patients dont le poids est inférieur à 40 kg.[8]
A propos de Bioprojet
Le laboratoire Bioprojet est né en 1982 sous l’impulsion de deux chercheurs, Jeanne-Marie Lecomte et Jean-Charles Schwartz, afin de rapprocher la recherche académique du développement pharmaceutique industriel, une pratique très peu répandue à l’époque.
Bioprojet poursuit un objectif : s’appuyer sur des travaux originaux en recherche fondamentale pour concevoir et développer des médicaments qui, comme le pitolisant, seraient les premiers de nouvelles classes thérapeutiques.
Bioprojet est implanté dans sept pays européens et son centre de recherche conçoit et étudie un millier de molécules nouvelles chaque année.
[1] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 Janvier 2023, p. 7
[2] https://institut-sommeil-vigilance.org/wp-content/uploads/2020/02/INSV-Narcolepsie-3-Volets.pdf
[3] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 Janvier 2023, p. 8
[4] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 Janvier 2023, p. 33
[5] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 Janvier 2023, p. 9
[6] Ibid.
[7] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 Janvier 2023, p. 7
[8] CHMP extension of indication variation assessment report – Wakix , EMA, 26 Janvier 2023 p. 10 – 14
Contact: sante@finnpartners.com
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