Close Menu
Benzinga FranceBenzinga France
    Les dernières

    Scott Bessent n’a jamais “trouvé le temps” pour le négociateur commercial du Japon, selon un économiste, pourtant l’allié américain a été frappé par les tarifs de Trump – Comment Tokyo devrait-elle comprendre cela?

    09/07/2025

    Cathie Wood convient que l’IPO de Circle est le “moment ChatGPT” de la crypto – avertit les institutions que ignorer le combo IA-Crypto “n’est tout simplement pas une option”

    09/07/2025

    Trump remercie Ron DeSantis, les législateurs de la Floride pour avoir rebaptisé une portion de 4 miles près de Mar-a-Lago “Donald J. Trump Boulevard”, le qualifiant d'”honneur merveilleux”

    09/07/2025
    Facebook X (Twitter)
    Actualités récentes
    • Scott Bessent n’a jamais “trouvé le temps” pour le négociateur commercial du Japon, selon un économiste, pourtant l’allié américain a été frappé par les tarifs de Trump – Comment Tokyo devrait-elle comprendre cela?
    • Cathie Wood convient que l’IPO de Circle est le “moment ChatGPT” de la crypto – avertit les institutions que ignorer le combo IA-Crypto “n’est tout simplement pas une option”
    • Trump remercie Ron DeSantis, les législateurs de la Floride pour avoir rebaptisé une portion de 4 miles près de Mar-a-Lago “Donald J. Trump Boulevard”, le qualifiant d'”honneur merveilleux”
    • Trump envisage une prise de contrôle fédérale de Washington DC et de NYC avant la candidature à la mairie de Zohran Mamdani : “Nous allons ramener New York”
    • RxSight chute de 34% après les heures de bureau suite à un avertissement sur les revenus
    • Les actions de GameSquare augmentent de 6% dans les échanges après les heures de négociation après l’approbation par l’entreprise d’un investissement de 100 millions de dollars en Ethereum
    • Elizabeth Warren demande “Est-ce de la corruption?” Accuse Trump d’un “accord secret” pour des millions dans le règlement de Paramount
    • Hancock Whitney se prépare pour l’impression du T2 ; Voici les changements récents de prévisions des analystes les plus précis de Wall Street
    Facebook X (Twitter)
    Benzinga FranceBenzinga France
    Wednesday, July 9
    • Actualités France
      • Bourse
      • Indices
      • Obligations
      • ETFs
      • Economie
      • Général
    • Actualités Américaines
      • Bourse
      • Indices
      • Bénéfices
      • Economie
      • Autres marchés
      • Recommandations des analystes
      • Trading
      • Communiqués de presse
    • Mondial
      • Asie
      • Europe
    • Crypto-monnaies
      • Actualités cryptos
      • Altcoins
      • Bitcoin
      • Blockchain
      • Dogecoin
      • Ethereum
      • Shiba Inu
      • NFT
    • Éducation
      • Investir en crypto
      • Investir en bourse
      • Forex
    Benzinga FranceBenzinga France
    Home»Actualités»Actualités Américaines»Communiqués de presse»HUIDAGENE THERAPEUTICS ANNONCE UNE IND ACTIVE RELATIVE À L’ESSAI MULTINATIONAL DE HG004 POUR TRAITER LA CÉCITÉ HÉRÉDITAIRE

    HUIDAGENE THERAPEUTICS ANNONCE UNE IND ACTIVE RELATIVE À L’ESSAI MULTINATIONAL DE HG004 POUR TRAITER LA CÉCITÉ HÉRÉDITAIRE6 min de lecture

    PR NewswirePR Newswire27/01/2023 Communiqués de presse 6 min. de lecture
    HUIDAGENE THERAPEUTICS ANNONCE UNE IND ACTIVE RELATIVE À L’ESSAI MULTINATIONAL DE HG004 POUR TRAITER LA CÉCITÉ HÉRÉDITAIRE6 min de lecture
    Share
    Facebook Twitter LinkedIn Pinterest Email
    • HG004 est un traitement à dose unique, ciblant directement le gène RPE. HG004 est utilisé afin de traiter une maladie rétinienne héréditaire causée par des mutations du gène RPE65
    • Doses vectorielles ∼ 10 fois plus faibles que les autres essais cliniques de thérapie génique AAV2 à tester dans cet essai planifié
    • En bonne voie pour lancer l’essai multinational d’ici le premier semestre 2023

    SHANGHAI et CLINTON, New Jersey, 28 janvier 2023 /PRNewswire/ — HuidaGene Therapeutics (HuidaGene), une entreprise de biotechnologie au stade clinique qui développe des médicaments génomiques programmables basés sur CRISPR, annonce que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour l’essai clinique multinational prévu concernant le traitement HG004 destiné aux patients souffrant de dystrophies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65. Il s’agit d’un groupe de maladies génétiques causées par les mutations du gène RPE65 affectant la rétine et transmises aux enfants.

    Huidagene logo 2023

    « Nous sommes ravis d’avoir reçu l’autorisation IND de notre programme HG004 de la FDA des États-Unis, marquant notre première autorisation IND en tant qu’entreprise et notre premier programme de traitement des troubles rétiniens à atteindre le stade de développement clinique », a déclaré Xuan Yao, Ph.D., co-fondateur et directeur général de HuidaGene. « L’autorisation octroyée par cette IND témoigne des capacités internes de développement des pipelines et des données précliniques de grande qualité qui sous-tendent le HG004, ainsi que des solides capacités de CMC et d’analyse grâce à notre partenariat avec WuXi Advanced Therapies. Le but du programme HG004 est de mettre au point un traitement de remplacement génique non AV2 unique pour restaurer, traiter et prévenir à l’échelle mondiale la cécité chez les enfants et les adultes atteints d’une déficience visuelle grave ou de cécité en raison de rétinopathies associées aux mutations du gène RPE65. »

    Le HG004 expérimental est une nouvelle injection ophtalmique qui est en cours de développement pour traiter les rétinopathies causées par les mutations du gène RPE65. D’après l’étude de comparaison préclinique de HG004 et du sérotype 2 du virus adéno-associé (AAV2) à la même dose, le rétablissement des fonctions rétiniennes a augmenté de 67,6 % (HG004) et de 35,8 % (produits AAV2) par rapport à la population de type sauvage des souris dans le modèle murin « knock-out » Rpe65 à la semaine 17 après une seule injection. Par conséquent, le HG004 démontre une meilleure efficacité de transduction de l’épithélium pigmentaire rétinien (EPR) comparativement à AAV2 et a le potentiel de réduire les doses vectorielles totales, ce qui peut réduire le risque d’immunogénicité associée au vecteur AAV ou d’événements indésirables oculaires chez les humains.

    « Nous sommes enthousiasmés par la promesse de HG004 d’offrir un traitement transformateur potentiel plus efficace que la thérapie génique par remplacement du virus AAV2 », a déclaré Hui Yang, Ph.D., co-fondateur et conseiller scientifique en chef de HuidaGene. « Nos études précliniques approfondies ont démontré une efficacité de transduction supérieure et une restauration substantielle de la perte de vision à la couche RPE lorsque le HG004 comparé à AAV2 grâce à notre modèle murin « knock-out » Rpe65, qui imite les phénotypes rétiniens et les fonctions des patients atteints de dystrophies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65. »

    « Nos données précliniques ont soutenu notre projet d’essai clinique multinational avec une dose efficace de départ beaucoup plus faible que le produit de thérapie génique AAV2-hRPE65 approuvé et avec moins de volume à injecter dans la rétine », a déclaré le Dr Xuan Yao. « Nous avions déjà inscrit des patients à la fin de 2022 dans notre essai clinique initié par un chercheur (IIT) en Chine, et nous avons constaté un rétablissement substantiel de la vision qui progressait vers la cécité complète dans les sept jours suivant l’injection unique de HG004, même avec près de 25 fois moins de doses vectorielles de HG004 que le produit de thérapie génique approuvé AAV2-hRPE65. »

    À propos de l’essai clinique multinational HG004

    Le HG004 sera évalué dans le cadre d’une étude multicentrique multicohorte de détermination de la dose menée dans différents pays, dans le cadre d’un protocole de référence, auprès de sujets adultes et pédiatriques atteints de rétinopathies RPE65. L’étude vise à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, l’efficacité et la durabilité clinique à long terme d’une seule injection de HG004 pendant une période maximale de 52 semaines. Les paramètres primaires comprennent les événements indésirables, certaines mesures de laboratoire et les examens ophtalmiques. L’étude évaluera également la fonction visuelle au moyen d’un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT), où les sujets suivront un parcours de mobilité sous différents niveaux d’éclairage. Après la période d’étude primaire, les sujets continueront d’être évalués dans une étude de suivi à long terme du HG004.

    À propos des dystrophies rétiniennes héréditaires associées à la mutation RPE65

    Les dystrophies rétiniennes héréditaires constituent un groupe de maladies rares provoquant la cécité, causées par des mutations dans plus de 250 gènes. L’amaurose congénitale de Leber (ACL), la dystrophie rétinienne sévère chez les jeunes enfants (SECORD), la dystrophie rétinienne sévère précoce (EOSRD) et la rétinite pigmentaire (RP), qui peuvent toutes être regroupées sous la rubrique des dystrophies rétiniennes héréditaires associées aux mutations RPE65, sont considérées comme représentant un continuum phénotypique de la même maladie. Les dystrophies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65, avec un début typique entre la naissance et l’âge de cinq ans, présentent plusieurs résultats cliniques communs, principalement la cécité nocturne (vision nocturne avec nyctalopie profonde et nystagmus), la perte progressive de champs visuels et la perte de vision centrale. Le pourcentage de patients (atteints de mutations bialléliques du gène RPE65) répondant aux critères de l’Organisation mondiale de la santé (OMS) pour la cécité a augmenté avec l’âge et atteint 100 % après l’âge de 40 ans. Compte tenu de la perte visuelle souvent grave et précoce associée aux dystrophies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65, d’autres domaines de développement, y compris la parole, les compétences sociales et le comportement, peuvent également être retardés.

    À propos d’HuidaGene

    HuidaGene Therapeutics est une société mondiale de biotechnologie en phase clinique qui se concentre sur la découverte, l’ingénierie et le développement de la médecine génétique basée sur CRISPR pour réécrire l’avenir de la médecine génomique. Basée à Shanghai et au New Jersey, HuidaGene s’engage à répondre aux besoins des patients à l’échelle mondiale grâce à divers programmes thérapeutiques précliniques couvrant l’ophtalmologie, l’otologie, la myologie et la neurologie. Les thérapies CRISPR de la société offrent le potentiel de guérir les patients atteints de maladies mortelles en réparant ce qui cause leur maladie. HuidaGene s’engage à transformer l’avenir de la médecine génomique.
    Pour plus d’informations, veuillez consulter le site http://www.huidagene.com
    ou suivez-nous sur LinkedIn à http://www.linkedin.com/company/huidagene.

    Cision View original content:https://www.prnewswire.com/fr/communiques-de-presse/huidagene-therapeutics-annonce-une-ind-active-relative-a-lessai-multinational-de-hg004-pour-traiter-la-cecite-hereditaire-301732284.html

    Poursuivre la lecture

    Maria Grazia Chiuri est nommée lauréate 2024 du prix Neiman Marcus pour services remarquables dans le domaine de la mode

    /C O R R E C T I O N — Life Fitness/

    REALTY ONE GROUP NOMMÉ PREMIÈRE MARQUE IMMOBILIÈRE

    Huawei publie le top 10 des tendances en matière d’alimentation des sites pour 2024

    Conférence des partenaires stratégiques de NETA Auto 2024 : une collaboration mondiale réussie pour le développement futur

    DAHON présente la technologie Speed pour des vélos plus légers, plus rapides et plus élégants

    • Populaire
    • Récents

    Mark Zuckerberg aurait apparemment fait irruption lors du briefing du jet F-47 dans le bureau ovale de Donald Trump, on lui aurait demandé de partir – la Maison Blanche affirme que la situation a été “mal interprétée”

    03/07/2025

    L’ETF Bitcoin de BlackRock dépasse l’ETF S&P 500 en revenus alors que l’approbation des ETF XRP et Dogecoin est prédite pour bientôt

    02/07/2025

    Les médias sociaux sans intermédiaires ? Le fondateur de WallStreetBets soutient une plateforme contrôlée par les créateurs

    04/07/2025

    Scott Bessent n’a jamais “trouvé le temps” pour le négociateur commercial du Japon, selon un économiste, pourtant l’allié américain a été frappé par les tarifs de Trump – Comment Tokyo devrait-elle comprendre cela?

    09/07/2025

    Cathie Wood convient que l’IPO de Circle est le “moment ChatGPT” de la crypto – avertit les institutions que ignorer le combo IA-Crypto “n’est tout simplement pas une option”

    09/07/2025

    Trump remercie Ron DeSantis, les législateurs de la Floride pour avoir rebaptisé une portion de 4 miles près de Mar-a-Lago “Donald J. Trump Boulevard”, le qualifiant d'”honneur merveilleux”

    09/07/2025

    Actualités récentes

    • Scott Bessent n’a jamais “trouvé le temps” pour le négociateur commercial du Japon, selon un économiste, pourtant l’allié américain a été frappé par les tarifs de Trump – Comment Tokyo devrait-elle comprendre cela?
    • Cathie Wood convient que l’IPO de Circle est le “moment ChatGPT” de la crypto – avertit les institutions que ignorer le combo IA-Crypto “n’est tout simplement pas une option”
    • Trump remercie Ron DeSantis, les législateurs de la Floride pour avoir rebaptisé une portion de 4 miles près de Mar-a-Lago “Donald J. Trump Boulevard”, le qualifiant d'”honneur merveilleux”
    • Trump envisage une prise de contrôle fédérale de Washington DC et de NYC avant la candidature à la mairie de Zohran Mamdani : “Nous allons ramener New York”
    • RxSight chute de 34% après les heures de bureau suite à un avertissement sur les revenus
    Facebook X (Twitter)

    Notizie

    • Actualités
    • Monde
    • Actualités USA
    • Trading
    • Cryptomonnaies

    PARTENAIRE / CONTRIBUTEUR

    • Licences et syndication
    • Contenu sponsorisé
    • Publier une annonce
    • Demander un kit média
    • À propos de nous

    BENZINGA MONDIAL

    • Benzinga États-Unis
    • Benzinga Corée
    • Benzinga Japon
    • Benzinga Italie
    • Benzinga Espagne
    • Benzinga Inde
    © 2025 Benzinga | Tous droits réservés
    • Mentions légales
    • Confidentialité
    • Accessibility

    Type above and press Enter to search. Press Esc to cancel.