- Amélioration statistiquement significative du critère d’évaluation primaire (p = 0,002).
- Réductions du critère d’évaluation secondaire des niveaux d’acides biliaires sériques (p = 0,001).
- Améliorations des paramètres de sommeil.
- Bonne tolérance avec une faible incidence de diarrhée liée aux médicaments.
- La société prévoit de déposer une demande d’approbation aux États-Unis et dans l’UE.
PARIS, 17 octobre 2022 /PRNewswire/ — Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), une société spécialisée dans les maladies rares du foie chez les enfants et les adultes, a annoncé des résultats positifs de l’étude de phase III ASSERT évaluant l’innocuité et l’efficacité de Bylvay chez des patients atteints du syndrome d’Alagille (SALG) de 0 à 17 ans. L’essai mondial, multicentrique, randomisé en double aveugle, et contrôlé versus placebo a atteint son critère d’évaluation principal portant sur l’amélioration du prurit (p=0,002) ainsi que son critère d’évaluation secondaire portant sur la réduction des acides biliaires sériques (ABs) (p=0,001). Il n’y a eu aucun abandon de patients et Bylvay a été bien toléré, avec de faibles taux de diarrhée liée aux médicaments (11,4 % contre 5,9 % avec le placebo). Albireo a engagé des discussions avec la FDA et l’EMA au sujet de la conception de l’étude de phase III, toutes les deux ayant indiqué qu’une étude unique concluante serait suffisante pour l’approbation.
Puissant inhibiteur du transport iléal des acides biliaires (IBATi) non systémique, à prise unique quotidienne, Bylvay a une exposition systémique minimale et agit localement sur l’intestin grêle. Bylvay est déjà approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit chez les patients âgés de 3 mois et plus dans tous les types de cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), et en Europe pour le traitement de tous les types de CIFP chez les patients âgés de 6 mois ou plus.
Le syndrome d’Alagille, (SALG), est un trouble génétique multi-systémique rare qui affecte environ 25 000 personnes à l’échelle mondiale. Le SALG peut affecter foie, cœur, squelette, yeux, système nerveux central, reins et traits du visage. Les lésions hépatiques sont causées par un manque de voies biliaires empêchant le flux biliaire du foie vers l’intestin grêle.
À propos d’Albireo : www.albireopharma.com.
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