La FDA a assigné une date butoir PDUFA au 29 mars 2023 pour la soumission de la NDA basée sur des données expérimentales randomisées et d’extension à long terme pour le Leniolisib comme traitement de l’APDS, une immunodéficience primaire rare
LEIDEN, Pays-Bas, 30 septembre 2022 /PRNewswire/ — Pharming Group N.V. (« Pharming » ou « la Société ») (EURONEXT Amsterdam : PHARM) (NASDAQ: PHAR) annonce que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté de procéder à une revue prioritaire de sa demande de nouveau médicament (NDA) pour le leniolisib, un inhibiteur oral et sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ), pour traiter le syndrome rare de la phosphoinositide 3-Kinase δ activée (APDS) chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus aux États-Unis. La FDA a assigné une date butoir en vertu de la loi sur les frais d’utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) au 29 mars 2023, ainsi qu’une classification d’examen prioritaire.
Soumise par Pharming le 29 juillet 2022, la NDA a été soutenue par les données positives d’une étude de phase II/III du leniolisib, qui a satisfait à ses critères coprimaires de réduction de la taille des ganglions lymphatiques de l’index et de correction de l’immunodéficience dans la population cible. Ces résultats ont démontré l’efficacité du leniolisib par rapport au placebo, avec une réduction statistiquement significative par rapport à la taille initiale des lésions lymphadénopathiques de l’index des participants (p=0,006) et une normalisation de leur fonction immunitaire, comme en témoigne une proportion accrue de cellules B naïves par rapport à la valeur initiale (p=0,002). Ces résultats indiquent une réduction des marqueurs de la maladie associés à l’APDS, dont les caractéristiques cliniques comprennent une lymphoprolifération importante et un dysfonctionnement immunitaire, ainsi qu’un risque accru de lymphome. En outre, les données d’innocuité de l’étude ont montré que le leniolisib était bien toléré par les participants. Ont également été soumises dans le cadre de la demande les données d’une étude clinique d’extension ouverte à long terme incluant 38 patients atteints d’APDS qui ont été traités par le leniolisib pendant une durée médiane de 102 semaines.
Anurag Relan, MD, MPH, médecin-chef de Pharming, a commenté :
« L’acceptation par la FDA de l’examen prioritaire de la demande de nouveau médicament de Pharming pour le leniolisib est une étape importante qui démontre notre engagement à répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints de maladies rares. Avec l’examen de la FDA, le leniolisib progresse dans la voie réglementaire en tant que traitement ciblé potentiel de modification de la maladie pour l’APDS chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus aux États-Unis, qui dépendent actuellement de thérapies de soutien telles que les antibiotiques et les immunoglobulines de remplacement. Nous sommes impatients de continuer à travailler en étroite collaboration avec la FDA, ainsi qu’avec les autorités réglementaires du monde entier, pour mettre le leniolisib à la disposition des immunologistes, des hématologues et de leurs patients atteints d’APDS. »
A propos du syndrome de la phosphoinositide 3-Kinase δ activée (APDS)
L’APDS est une immunodéficience primaire rare qui touche environ 1 à 2 personnes par million. Il est causé par des variants dans l’un ou l’autre de deux gènes, PIK3CD ou PIK3R1, qui régulent la maturation des globules blancs. Les variantes de ces gènes entraînent une hyperactivité de la voie PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta). 1,2 Une signalisation équilibrée dans la voie PI3Kδ est essentielle pour la fonction immunitaire physiologique. Lorsque cette voie est hyperactive, les cellules immunitaires n’arrivent pas à maturer et à fonctionner correctement, ce qui entraîne une immunodéficience et un dérèglement.1,3 l’APDS se caractérise par des infections sinopulmonaires graves et récurrentes, une lymphoprolifération, une auto-immunité et une entéropathie.4,5 Comme ces symptômes peuvent être associés à une variété de conditions, y compris d’autres immunodéficiences primaires, les personnes atteintes l’APDS sont souvent mal diagnostiquées et souffrent d’un retard de diagnostic de 7 ans en moyenne.6 Comme l’APDS est une maladie progressive, ce retard peut entraîner une accumulation de dommages au fil du temps, y compris des dommages pulmonaires permanents et des lymphomes.4-7 La seule façon de diagnostiquer définitivement cette maladie est de réaliser un test génétique.
À propos du Leniolisib
Le Leniolisib est une petite molécule inhibitrice de l’isoforme delta de la sous-unité catalytique de 110 kDa de la PI3K de classe IA, dotée d’activités immunomodulatrices et potentiellement anti-néoplasiques. Le Leniolisib inhibe la production de phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3). Le PIP3 sert de messager cellulaire important activant AKT (via PDK1) et régule une multitude de fonctions cellulaires telles que la prolifération, la différenciation, la production de cytokines, la survie cellulaire, l’angiogenèse et le métabolisme. Contrairement à PI3Kα et PI3Kβ, qui sont exprimées de manière ubiquitaire, PI3Kẟ et PI3Kγ sont exprimées principalement dans les cellules d’origine hématopoïétique. Le rôle central de PI3Kẟ dans la régulation de nombreuses fonctions cellulaires du système immunitaire adaptatif (cellules B et, dans une moindre mesure, cellules T) ainsi que du système immunitaire inné (neutrophiles, mastocytes et macrophages) indique fortement que PI3Kẟ est une cible thérapeutique valable et potentiellement efficace pour plusieurs maladies immunitaires. À ce jour, le leniolisib a été bien toléré à la fois lors de l’essai de phase 1 sur des sujets sains et lors de l’étude de phase II/III permettant l’enregistrement.
À propos de Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) est une société biopharmaceutique mondiale qui se consacre à transformer la vie des patients atteints de maladies rares, débilitantes et potentiellement mortelles. Pharming commercialise et développe un portefeuille innovant de thérapies de remplacement des protéines et de médicaments de précision, y compris des petites molécules, des produits biologiques et des thérapies géniques qui sont à un stade précoce ou avancé de développement. Le siège social de Pharming est situé à Leiden, aux Pays-Bas, et ses employés, répartis dans le monde entier, sont au service des patients sur plus de 30 marchés en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et en Asie-Pacifique.
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Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, y compris en ce qui concerne le calendrier et l’avancement des études précliniques et des essais cliniques de Pharming sur ses produits candidats, les perspectives cliniques et commerciales de Pharming, la capacité de Pharming à surmonter les défis posés par la pandémie de COVID-19 à la conduite de ses affaires, et les attentes de Pharming concernant ses besoins en fonds de roulement et ses ressources en liquidités, lesquelles déclarations sont soumises à un certain nombre de risques, d’incertitudes et d’hypothèses, y compris, mais sans s’y limiter, la portée, l’avancement et l’expansion des essais cliniques de Pharming et les ramifications de leur coût ; et les développements cliniques, scientifiques, réglementaires et techniques. À la lumière de ces risques et incertitudes, et d’autres risques et incertitudes qui sont décrits dans le rapport annuel 2021 de Pharming et dans le rapport annuel sur le formulaire 20-F pour l’année se terminant le 31 décembre 2021 déposé auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis, les événements et les circonstances dont il est question dans ces énoncés prospectifs peuvent ne pas se produire, et les résultats réels de Pharming peuvent différer matériellement et négativement de ceux anticipés ou sous-entendus. Toutes les déclarations prospectives ne sont valables qu’à la date du présent communiqué de presse et sont basées sur les informations dont dispose Pharming à la date du présent communiqué.
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Références
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- Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
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- Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
- Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
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