- Axé sur le développement de traitements pour les maladies rares associées à des malformations vasculaires
- Recrutement des premiers patients dans l’étude de preuve de concept pour le principal candidat médicament VAD044
- Financé par Medicxi en 2020
BÂLE, Suisse, 22 août 2022 /PRNewswire/ — Vaderis Therapeutics AG (Vaderis), une société de biotechnologie en phase clinique axée sur le développement de traitements pour les maladies rares associées à des malformations vasculaires, a annoncé aujourd’hui sa sortie de la clandestinité et le lancement de son essai clinique de preuve de concept INSIGHT chez des patients souffrant de télangiectasie hémorragique héréditaire (THH), également connue sous le nom de syndrome d’Osler-Weber-Rendu. Vaderis a été créée en 2019 et a levé en 2020 plus de 18 millions de francs suisses auprès de Medicxi, permettant la progression de son actif principal vers la clinique et la réussite de la phase 1a.
Sortie de l’ombre
Vaderis a été fondée dans le but unique de développer des thérapies pour les maladies rares et orphelines associées aux malformations vasculaires. En avril 2020, Vaderis a acquis un portefeuille d’inhibiteurs allostériques d’AKT auprès d’Almac Discovery Ltd de Belfast, au Royaume-Uni. L’AKT est une sérine kinase qui joue un rôle crucial dans la croissance vasculaire et dans la surcroissance vasculaire. Il existe un nombre important de maladies rares telles que la THH dans lesquelles des mutations génétiques en amont déclenchent une suractivation de la sérine kinase AKT, entraînant une surcroissance vasculaire. Ces maladies se manifestent souvent de manière débilitante, défigurante, douloureuse et parfois mortelle. La grande majorité de ces maladies ne font actuellement l’objet d’aucun traitement, à l’exception d’interventions symptomatiques qui tendent à offrir aux patients un soulagement temporaire limité des symptômes individuels. Le VAD044 est un inhibiteur allostérique d’AKT, administré une fois par jour par voie orale, qui a le potentiel de traiter la cause sous-jacente de ces maladies. En cas de succès, Vaderis serait la première société au monde à développer un médicament pour le traitement de la THH et d’autres maladies associées à des malformations vasculaires.
Lancement de la preuve de concept clinique dans le cadre de la THH
Dans la poursuite de l’objectif principal de l’entreprise, Vaderis annonce le lancement de la première étude du VAD044 chez les patients atteints de la THH. Connue sous le nom d’essai de preuve de concept INSIGHT (INternational Study InvestiGating HHT), cette étude est unique par sa conception robuste visant à obtenir une compréhension approfondie de la sécurité du VAD044 chez les patients atteints de la THH. Au total, 80 patients atteints de THH aux États-Unis, au Canada et en Europe seront randomisés dans un essai contrôlé en double aveugle comparant deux doses de VAD044 à un placebo. Le lancement de l’essai INSIGHT fait suite aux approbations des autorités sanitaires, notamment la FDA, Santé Canada et les principales agences européennes.
Le Dr. J.J. Mager, pneumologue à l’hôpital St. Antonius d’Utrecht, président du Global Research and Medical Advisory Board of Cure HHT et chercheur principal de l’essai INSIGHT, a commenté : « Les premiers patients recrutés dans le cadre de l’essai INSIGHT marquent une étape importante dans la recherche clinique sur les THH. En cas de succès, cet essai pourrait démontrer le potentiel de ce nouveau médicament à être efficace au-delà des traitements symptomatiques que nous proposons actuellement aux patients atteints de la THH, en agissant sur l’évolution de cette maladie rare, progressive et débilitante. »
Nicholas Benedict, PDG de Vaderis, a ajouté : « En travaillant avec la communauté des patients atteints de la THH, aussi bien avec les soignants qu’avec les associations de patients, Vaderis espère être le catalyseur qui transformera les soins aux patients atteints de la THH. Le succès de l’essai INSIGHT serait une étape importante vers la mise au point du tout premier traitement homologué contre les THH dans le monde. »
Giovanni Mariggi, associé de Medicxi et président de Vaderis, a déclaré : « Notre objectif est de créer une entreprise unique qui se consacre à la mise au point de thérapies révolutionnaires pour les maladies rares causées par des malformations vasculaires. Le lancement de l’essai INSIGHT est une étape importante dans la réalisation de cette vision. Elle témoigne des progrès importants réalisés par l’entreprise au cours des deux dernières années ».
À propos de Vaderis
Vaderis est une société de biotechnologie en phase clinique dont l’objectif est de développer des traitements médicamenteux pour les maladies rares et orphelines associées à des malformations vasculaires. Depuis sa création en 2019, Vaderis a levé un financement de série A auprès de Medicxi et a acquis un portefeuille d’inhibiteurs allostériques d’AKT auprès d’Almac Discovery Ltd de Belfast, au Royaume-Uni. Il existe un nombre important de maladies rares débilitantes et en grande partie non traitées, comme la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH), dans lesquelles les patients souffrent d’une activation excessive de l’AKT déclenchée par des mutations génétiques en amont entraînant une prolifération vasculaire. Il n’existe aucun médicament approuvé dans le monde qui traite spécifiquement la THH. Vaderis a pour objectif d’être la première société à développer un médicament pour le traitement de la THH et vise à traiter d’autres maladies associées à des malformations vasculaires.
À propos de Medicxi
Medicxi est une société d’investissement axée sur les soins de santé dont la mission est de créer et d’investir dans des entreprises à travers tout le continuum de développement des médicaments. S’appuyant sur une expertise approfondie en matière de développement de médicaments et de création d’entreprises depuis plus de deux décennies, Medicxi investit dans des produits thérapeutiques en phase initiale ou avancée, avec une vision du produit qui peut répondre à un besoin médical non satisfait. Pour en savoir plus, rendez-vous sur le site: https://www.medicxi.com